Spleißmodulatoren
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SKY-0515 senkt das Huntingtin bei Menschen mit Chorea Huntington in einer aktuellen Studie
SKY-0515, ein oral einzunehmendes Medikament, senkt Huntingtin bei Menschen mit Huntington sicher und kann auch PMS1 reduzieren. Dies könnte ein möglicher zweigleisiger Ansatz zur Behandlung von Huntington sein. SKY-0515 wird jetzt in einer größeren Phase 2/3-Studie getestet.
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Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
Es gibt weitere gute Nachrichten im Bereich der Huntington-Therapeutika, da wir positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics über ihr Small Molecule SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auf die somatische Expansion abzielt.
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Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente wirken auch auf CAG-Expansionen
In einer überraschenden Wendung verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion im HTT-Gen. Eine neue Studie, die für diese glückliche Entdeckung Zellen im Labor verwendete, identifizierte das Gen PMS1 als wichtigen Akteur bei der Verlangsamung von CAG-Expansionen.
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Neuigkeiten von PTC Therapeutics und uniQure zu ihren Studien zur Senkung des Huntingtin-Spiegels
Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben über Neuigkeiten aus ihren jeweiligen klinischen Studien berichtet, in denen unterschiedliche Ansätze zur Senkung des Huntingtin-Spiegels getestet werden. Wir untersuchen die aus diesen beiden Studien präsentierten Daten und was dies für HD-Familienmitglieder bedeutet.
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Enttäuschende Neuigkeiten von Novartis zu Branaplam und der VIBRANT-HD-Studie
Novartis hat bekannt gegeben, dass sie die Entwicklung des Medikaments Branaplam zur Behandlung der Huntington-Krankheit einstellen werden. Hier ein Überblick über diese neuesten Nachrichten und ihre Auswirkungen auf die Huntington-Gemeinschaft.