Sonderbeitrag
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Details zur ersten klinischen Studie zur Gentherapie bei Huntington-Krankheit werden bekannt
UniQure gibt wichtige Details seiner geplanten Studie zur Bewertung der Sicherheit und Fähigkeit der AMT-130-Gentherapie zur Senkung des problematischen Huntingtin-Proteins mithilfe eines „Single-Shot“-Virus-Verabreichungssystems bekannt.
Von Dr Anna Pfalzer -
Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie
Frisch aus dem Druck – neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
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Wenn Unterbrechungen gut sind: Genetische Schluckaufe, die vor der Huntington-Krankheit schützen
Mehrere Teams finden kleine Unterschiede im ‚CAG-Repeat‘-Abschnitt des Huntington-Krankheits-Gens. Sie verändern das Huntingtin-Protein nicht direkt, beeinflussen aber das Alter des Symptombeginns. Was steckt hinter diesem Rätsel und was bedeutet es für Patienten?
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 – Tag 1
HDBuzz berichtet vom ersten Tag der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs
Von Joel Stanton -
Huntington's Disease Society of America beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm
Die Huntington's Disease Society of America (HDSA) beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm – wir haben die Erlaubnis für die Veröffentlichung auf HDBuzz erhalten
Von Dr Leora Fox -
Erfolg! ASO-Medikament reduziert den Spiegel des mutierten Proteins bei Huntington-Patienten
Fantastische Neuigkeiten von Ionis und Roche! Das Medikament HTTRx senkt erfolgreich das schädliche Huntingtin-Protein in der Rückenmarksflüssigkeit
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Schalten Sie den Genom-Editor aus, wenn Sie fertig sind
Die CRISPR-Genomeditierung hat jetzt einen Ausschalter. Wir haben den Hype durchbrochen, um die Technologie bei HD zu untersuchen
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Update bestätigt, dass die Studie zur ‚Gen-Stilllegung‘ der Huntington-Krankheit planmäßig verläuft
Ionis gibt bekannt, dass ihre HTTRx-Studie, die darauf abzielt, das Huntingtin-Protein zu senken, vollständig rekrutiert ist und eine Verlängerung plant.
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FDA genehmigt ein neues Medikament für Symptome der Huntington-Krankheit
Deutetrabenazin ist das erste neue Medikament seit einem Jahrzehnt, das von der FDA für Symptome der Huntington-Krankheit zugelassen wurde
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Leider hat die PRIDE-HD-Studie NICHT gezeigt, dass Pridopidin das Fortschreiten der Huntington-Krankheit verlangsamt.
HDBuzz hilft, einige kühne Behauptungen über die gerade bekannt gegebenen Ergebnisse der PRIDE-HD-Studie mit Pridopidin bei HD zu entwirren.