Sonderbeitrag
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Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial für Hilfe bei weiteren Krankheiten
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
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Wissenschaftler identifizieren genau, wie Pridopidin in Modellen der Huntington-Krankheit wirkt
Neue Studien zeigen genau, wie das Medikament Pridopidin in Modellen der Huntington-Krankheit wirkt
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 3
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 3 #HDTC2021
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 1
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 1 #HDTC2021 mit Details von Wave, Roche und Triplet.
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 2
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 2 #HDTC2021
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Überblick zu laufenden klinischen Studien
Wir bemühen uns hier alle derzeit laufenden Forschungsaktivitäten im Bereich der Medikamentenentwicklung für die Huntington-Krankheit aufzuführen
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Enttäuschende Ergebnisse der PRECISION-HD1- und 2-Studien von Wave
Wave Life Sciences teilte die enttäuschende Nachricht mit, dass ihre beiden ASOs in Phase-1/2-Studien mit HD-Patienten das mutierte Huntingtin nicht erfolgreich senken konnten.
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Details zur ersten klinischen Studie zur Gentherapie bei Huntington-Krankheit werden bekannt
UniQure gibt wichtige Details seiner geplanten Studie zur Bewertung der Sicherheit und Fähigkeit der AMT-130-Gentherapie zur Senkung des problematischen Huntingtin-Proteins mithilfe eines „Single-Shot“-Virus-Verabreichungssystems bekannt.
Von Dr Anna Pfalzer -
Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie
Frisch aus dem Druck – neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
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Wenn Unterbrechungen gut sind: Genetische Schluckaufe, die vor der Huntington-Krankheit schützen
Mehrere Teams finden kleine Unterschiede im ‚CAG-Repeat‘-Abschnitt des Huntington-Krankheits-Gens. Sie verändern das Huntingtin-Protein nicht direkt, beeinflussen aber das Alter des Symptombeginns. Was steckt hinter diesem Rätsel und was bedeutet es für Patienten?