Sonderbeitrag
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Tablette könnte die Geschichte der Huntingtin-Verminderung umschreiben
Forscher von PTC Therapeutics haben eine fantastisch anmutende Veröffentlichung gemacht – sie beschreiben eine Tablette, die zur Huntingtin-Verminderung eingenommen werden soll. Wird sich dadurch alles ändern?
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Einen Lichtblick finden: Ein Update zu den Daten der Roche GENERATION-HD1 Studie
Die ersten Ergebnisse der von Roche durchgeführten, gestoppten Tominersen-Huntingtin-senkenden Studie GENERATION-HD1 wurden diese Woche mit der HD-Community geteilt. HDBuzz erklärt, was sie herausgefunden haben und wie es weitergeht.
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KINECT-HD-Studie zeigt, dass Valbenazin unwillkürliche Bewegungen bei der Huntington-Krankheit verbessert
Als dringend benötigte gute Nachricht für die Huntington-Community zeigte die KINECT-HD-Studie von Neurocrine Bioscience, dass die Behandlung mit Valbenazin die unwillkürlichen Bewegungen, die als Chorea bezeichnet werden, signifikant reduzierte
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„Sehen“ des toxischen Huntingtin-Proteins bei Menschen mit HD
Neue Werkzeuge ermöglichen es uns, „Klumpen“ des toxischen Huntingtin-Proteins zu „sehen“, die sich im Laufe der Zeit im Gehirn von Menschen mit Chorea Huntington bilden. Die Verfolgung dieser Klumpen könnte uns helfen, besser zu verstehen, wie die Huntington-Krankheit fortschreitet oder wie Behandlungen die Huntington-Krankheit verlangsamen oder aufhalten könnten.
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Aus erster Hand: Fragen an Roche zu GENERATION-HD1
Das Team von HDBuzz arrangierte ein virtuelles Treffen für ein detailliertes Gespräch mit Roche, um Fragen zu Tominersen und dem kürzlichen Abbruch der GENERATION-HD1-Studie beantwortet zu bekommen.
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Ein weiteres Werkzeug im Werkzeugkasten: Die Entwicklung eines molekularen „Dimmschalters“ bringt die Genbearbeitung voran
Ein neues System wurde entwickelt, das es Forschenden ermöglicht, die Genexpression mit oralen Medikamenten fein abzustimmen – eine Arbeit, die ein leistungsstarkes Werkzeug für die Genbearbeitung darstellt.
Von Dr Leora Fox -
Die aktuelle Gen-Therapie-Presse beleuchten
Voyager Therapeutics verlagert den Fokus auf eine neue Technologie zur Verabreichung von Gentherapien und weg von einer geplanten klinischen Studie zur HD. Dies könnte jedoch langfristig zu weniger invasiven Medikamenten führen, und viele andere Unternehmen arbeiten an HD-Gentherapien.
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Hält das Blut den Schlüssel dazu, Behandlungen bei HD-Patienten früher zu testen?
Eine neue Studie von Forschern der Johns Hopkins beschreibt eine nicht-invasive Methode, um das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verfolgen. Dies könnte eingesetzt werden, bevor Patienten überhaupt Symptome zeigen, um Behandlungen in frühen Krankheitsstadien zu testen.
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Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial für Hilfe bei weiteren Krankheiten
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
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Wissenschaftler identifizieren genau, wie Pridopidin in Modellen der Huntington-Krankheit wirkt
Neue Studien zeigen genau, wie das Medikament Pridopidin in Modellen der Huntington-Krankheit wirkt