Sonderbeitrag
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Weinen Sie sich die Augen aus: Nachweis von Huntingtin in Tränen
Schneidet da jemand Zwiebeln? Expandiertes Huntingtin kann jetzt in Tränen nachgewiesen werden und hilft Wissenschaftlern, das Fortschreiten der Krankheit zu verfolgen.
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Der Director’s Cut: Wie CAG-Wiederholungen die Bearbeitung genetischer Botschaften verändern
Wissenschaftler in Massachusetts haben vor Kurzem unser Verständnis davon erweitert, wie repetitive DNA-Sequenzen die Erzeugung und Bearbeitung genetischer Botenmoleküle in Zellen stören können und wie dies zur Produktion schädlicher Proteine führen könnte.
Von Lucy Coupland -
Expansionen auf Einzelzellebene verstehen
Wissenschaftler haben CAG-Expansionen in Gehirnen von Menschen mit HK untersucht, um zu sehen, welche Zellen betroffen sind
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 3
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 3 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 2
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 2 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 1
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 1 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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CRISPR-basierte Medikamente: ein riesiger Sprung für die Menschheit
Casgevy ist das erste CRISPR-basierte Medikament, das den Zulassungsprozess durchlaufen hat, die Sichelzellenanämie so gut wie heilt und den Weg für ähnliche Medikamente ebnet, die auf andere Krankheiten abzielen. Ist die Huntington-Krankheit die nächste?
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Gedruckt: Ergebnisse der GENERATION HD1-Studie veröffentlicht
Daten aus GENERATION HD1, der klinischen Phase-3-Studie, die das Huntingtin-senkende Medikament Tominersen testet, wurden gerade in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift veröffentlicht. Die Studie endete schon vor einiger Zeit, warum ist dies also ein wichtiger Meilenstein, und was kommt als Nächstes?
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Regulierung der Wiederholung: Die Kontrolle von CAG-Wiederholungen könnte das Fortschreiten der Huntington-Krankheit verlangsamen
Viele Krankheiten werden durch repetitive DNA-Sequenzen verursacht. Das Verständnis der Regulation dieser repetitiven Sequenzen könnte der Schlüssel zur Entwicklung von Therapien für die Huntington-Krankheit sein. Ein Team aus Toronto hat gerade unser Verständnis erweitert.
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Über Huntingtin-Verminderung hinaus: andere Ansätze zur Behandlung von Huntington
Die Huntington-Pipeline ist reichhaltig und vielfältig. Wir wollen über einige unkonventionelle Ansätze für die Entwicklung von Medikamenten gegen Huntington berichten, die keine Huntingtin-Senkung beinhalten.
Von Kelly Andrew