Sonderbeitrag
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Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
Es gibt weitere gute Nachrichten im Bereich der Huntington-Therapeutika, da wir positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics über ihr Small Molecule SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auf die somatische Expansion abzielt.
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Positive Nachrichten aus der SELECT-HD-Studie von Wave Life Sciences
Die Ergebnisse der klinischen Studie SELECT-HD sind da, mit ermutigenden Nachrichten für diese Allel-selektive Huntingtin-senkende Therapie
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Kein Wendepunkt nötig für PTC-518
PTC Therapeutics teilte 12-Monats-Daten aus der PIVOT-HD-Studie mit, in der das orale HTT-Senkungsmedikament PTC-518 getestet wird. Die Studie wurde zur Bewertung der Sicherheit durchgeführt.
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SURVEYOR öffnet die Tür für Medikamente, die die Kognition behandeln
Sage Therapeutics gab die Ergebnisse von SURVEYOR bekannt, einer Studie, die kognitive Veränderungen bei Menschen mit HD untersuchte und die kurzfristige Sicherheit von Dalzanemdor testete. Die Studie war klein, erreichte aber wichtige Ziele, und weitere Studien sind in Arbeit.
Von Dr Leora Fox -
Der VIP-Bereich: Samtseile für das Gehirn und wie man hineinkommt
Neue Arbeiten von zwei Gruppen verbessern die Werkzeuge zur Modellierung der Blut-Hirn-Schranke und könnten die Art und Weise verbessern, wie Medikamente gegen Hirnerkrankungen verabreicht werden. Dies baut auf unserer Fähigkeit auf, die Huntington-Krankheit zu untersuchen und schließlich zu behandeln.
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Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente wirken auch auf CAG-Expansionen
In einer überraschenden Wendung verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion im HTT-Gen. Eine neue Studie, die für diese glückliche Entdeckung Zellen im Labor verwendete, identifizierte das Gen PMS1 als wichtigen Akteur bei der Verlangsamung von CAG-Expansionen.
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Hut ab vor den Hirnspendern am Tag des Bewusstseins für die Hirnspende
7. Mai ist der Tag der Hirnspende. Wir heben die selbstlose Spende vieler HK-Familien hervor, zeigen Dankbarkeit, berichten über aktuelle Forschungsergebnisse, die mit diesen Gehirnen gemacht wurden, und zeigen Ressourcen für Gehirnspenden auf.
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Ein paar gute Nachrichten zur Behandlung von HD-Chorea
Eine neue Form des Chorea-Medikaments Valbenazin (INGREZZA) wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Personen zugelassen, die Schwierigkeiten beim Schlucken von Tabletten haben.
Von Dr Leora Fox -
Eine neue Ära für HDBuzz
Seit über einem Jahrzehnt berichtet HDBuzz unvoreingenommen über Forschung und Studien zur Huntington-Krankheit. Während sich unsere geliebten Ed und Jeff zurückziehen, freuen sich Rachel, Sarah und Leora darauf, die Mission von HDBuzz weiterzuführen
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Wie viele sind zu viele? Untersuchung der toxischen CAG-Schwelle im Gehirn bei der Huntington-Krankheit
Neue Arbeiten von Forschern in London verwenden Mäuse, um die Anzahl der CAG-Repeats einzugrenzen, die erforderlich sind, um Symptome der Huntington-Krankheit zu verursachen. Ihre Arbeit deutet auf weniger als 185 CAGs als Schwellenwert hin.
Von Dr Chris Kay