klinische Studie
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Gedruckt statt geheim: Das orale Medikament Branaplam senkte Huntingtin, aber Sicherheitsbedenken stoppten die Entwicklung
⏱️10 Min. Lesezeit | Die Ergebnisse der VIBRANT-HD-Studie sind jetzt in einem begutachteten Fachjournal veröffentlicht. In der Studie wurde das orale Medikament Branaplam getestet, das HTT senkte, aber schwerwiegende Sicherheitsprobleme verursachte – am Ende wurde die Studie gestoppt.
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Phase-1-Ergebnisse für Skyhawks Medikament SKY-0515 bekannt gegeben
Skyhawk Therapeutics hat Ergebnisse für SKY-0515 veröffentlicht, ein Medikament zur Senkung von Huntingtin. Das Medikament schien im Allgemeinen sicher zu sein, mit einer Reduktion von Huntingtin im Blut um 60 % bei der höchsten getesteten Dosis. Diese Daten sind ein vielversprechender Schritt, während größere Studien fortgesetzt werden.
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Den Überblick über die HD-Forschung zu behalten, ist jetzt noch einfacher: Wir stellen den HDBuzz Trial Tracker vor
⏱️6 Min. Lesezeit | Haben Sie sich jemals gefragt, wann Sie mit dem nächsten Update einer klinischen Studie für die Huntington-Krankheit rechnen können? Der HDBuzz Trial Tracker stellt zukünftige Updates für HD-Studien auf einer übersichtlichen Zeitleiste dar, mit ausführlicheren Erklärungen in unseren Artikeln, wenn Sie diese wünschen.
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UniQure sichert sich ein Typ-A-Meeting mit der FDA: Was das für AMT-130 bedeutet
⏱️6 Min. Lesezeit | UniQure sicherte sich ein Typ-A-Meeting mit der FDA, eine vorrangige Besprechung für dringende Angelegenheiten. Innerhalb von 30 Tagen werden beide Seiten erörtern, welche Art von Datenpaket die Weiterentwicklung von AMT-130 in den USA unterstützen könnte.
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SOM3355 rückt Phase 3 näher, da sowohl EMA als auch FDA Unterstützung signalisieren
SOM3355, ein Medikament zur Behandlung von HD-Symptomen, hat eine positive Stellungnahme der EMA zur Einstufung als Orphan-Arzneimittel erhalten, und das Unternehmen ist nach seinem End-of-Phase-2-Meeting mit der FDA abgestimmt. Eine globale Phase-3-Studie wird voraussichtlich 2026 beginnen.
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Zahnfee-Therapie? Stammzellen aus Zähnen in einer kleinen Studie zu Huntington-Krankheit getestet
In einer Studie wurden Stammzellen aus menschlichen Zähnen als mögliche Behandlung für HD getestet. Der Ansatz schien sicher zu sein und es gab einige Verbesserungen der Symptome, aber die geringe Größe der Studie und die unklare zugrunde liegende Wissenschaft dieses Ansatzes mahnen zur Vorsicht.
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UniQure und FDA sind sich nicht mehr einig über den Zulassungsweg für AMT-130
In einer neuen Pressemitteilung teilte uniQure mit, dass die FDA ihrem Ansatz zur Weiterentwicklung von AMT-130 nicht mehr zustimmt, insbesondere der Verwendung einer externen Kontrollgruppe. Der weitere Weg ist ungewiss, aber uniQure setzt sich weiterhin für die HK-Community ein.
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Huntington’s Disease Clinical Research Congress 2025 – Tag 3
Informieren Sie sich über das Neueste von Tag 3 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Kongress zur klinischen Forschung der Huntington-Krankheit 2025 – Tag 2
Informieren Sie sich über das Neueste von Tag 2 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Huntington’s Disease Clinical Research Congress 2025 – Tag 1
Lesen Sie hier Neuigkeiten vom Tag 1 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.