klinische Studie
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Der erste Dominostein fällt: AMT-130-Gentherapie verlangsamt Huntington-Krankheit in bahnbrechender Studie
In einem aktuellen Bericht von uniQure heißt es, dass ihre experimentelle Gentherapie AMT-130 das Potenzial hat, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit in einer wichtigen klinischen Studie zu verlangsamen.
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SKY-0515 senkt das Huntingtin bei Menschen mit Chorea Huntington in einer aktuellen Studie
SKY-0515, ein oral einzunehmendes Medikament, senkt Huntingtin bei Menschen mit Huntington sicher und kann auch PMS1 reduzieren. Dies könnte ein möglicher zweigleisiger Ansatz zur Behandlung von Huntington sein. SKY-0515 wird jetzt in einer größeren Phase 2/3-Studie getestet.
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PROOF in der Veröffentlichung: Slicing the Data on Pridopidine
Pridopidin wurde über Jahrzehnte hinweg als potenzielle HD-Behandlung getestet. Die große PROOF-HD-Studie hat ihre Hauptziele nicht erreicht, aber ihre Ergebnisse werden nun veröffentlicht. Die Veröffentlichung macht die vollständigen Daten verfügbar und hilft der HD-Gemeinschaft, aus der Studie zu lernen.
Von Dr Leora Fox -
Pridopidin stößt auf Hindernisse: EMA lehnt die Zulassung für die Behandlung der Huntington-Krankheit ab
Die EMA hat Pridopidin für die Behandlung der Huntington-Krankheit in Europa abgelehnt. Dieses Ergebnis ist zwar enttäuschend, steht aber im Einklang mit den Studiendaten. Prilenia plant weitere Studien, und trotz der Rückschläge bringt die HK-Forschung im Jahr 2025 weiterhin Schwung und Hoffnung.
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Auf der Spur: Wie ein Smartphone-„Detektiv“ dabei hilft, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verfolgen
Smartphones können Wissenschaftlern helfen, ein neues klinisches Maß für Huntington zu berechnen, den Huntington’s Disease Digital Motor Score. Eine einfachere Datenerfassung könnte bedeuten, dass weniger Fahrten in Kliniken nötig sein werden, weniger Menschen für Studien benötigt werden und dennoch ein besseres Verständnis der Huntington-Erkrankung entstehen kann.
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Der Funke ist übergesprungen: Erster Huntington-Patient wird in der neuen Gentherapie-Studie von Roche behandelt
Spark und Roche haben in einem gemeinsamen Brief bekannt gegeben, dass der erste Patient in einer neuen Gentherapie-Studie zur Huntington-Krankheit behandelt wurde.
Von Dr Leora Fox -
Mit Volldampf voraus: uniQure ist auf Kurs und hofft auf eine beschleunigte Zulassung eines Medikaments gegen die Huntington-Krankheit
uniQure hat sich mit der US FDA über die nächsten Schritte abgestimmt, um eine beschleunigte Zulassung von AMT-130 zu erreichen. Wenn die Daten weiterhin positiv sind, wird das Unternehmen auf dem besten Weg sein, die erste Huntington-Gentherapie auf den Markt zu bringen.
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Roche gibt ein Update zu Tominersen: Wie geht es weiter mit dem Huntingtin-senkenden Medikament?
Roche berichtet über GENERATION HD2, die das HTT-senkende Medikament Tominersen bei Menschen mit der HK testet. Die Studie wird fortgesetzt, aber nur die höhere Dosis wird weiterverfolgt. Was bedeutet dies für die HK-Gemeinschaft und diese Studie?
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Huntington-Experte Prof. Ed Wild teilt seine hoffnungsvolle Sicht für 2025
Das HDBuzz-Team hat sich mit dem emeritierten Redakteur und Huntington-Spezialisten Prof. Ed Wild getroffen, um seine Gedanken darüber zu hören, was das Jahr 2025 für die Huntington-Gemeinschaft bereithält
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Jahresrückblick 2024
Zu Beginn des Jahres 2025 blicken wir auf alle Neuigkeiten und Fortschritte in der Huntington-Forschung der letzten 12 Monaten zurück.