klinische Studie
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SOM3355 rückt Phase 3 näher, da sowohl EMA als auch FDA Unterstützung signalisieren
SOM3355, ein Medikament zur Behandlung von HD-Symptomen, hat eine positive Stellungnahme der EMA zur Einstufung als Orphan-Arzneimittel erhalten, und das Unternehmen ist nach seinem End-of-Phase-2-Meeting mit der FDA abgestimmt. Eine globale Phase-3-Studie wird voraussichtlich 2026 beginnen.
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Zahnfee-Therapie? Stammzellen aus Zähnen in einer kleinen Studie zu Huntington-Krankheit getestet
In einer Studie wurden Stammzellen aus menschlichen Zähnen als mögliche Behandlung für HD getestet. Der Ansatz schien sicher zu sein und es gab einige Verbesserungen der Symptome, aber die geringe Größe der Studie und die unklare zugrunde liegende Wissenschaft dieses Ansatzes mahnen zur Vorsicht.
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UniQure und FDA sind sich nicht mehr einig über den Zulassungsweg für AMT-130
In einer neuen Pressemitteilung teilte uniQure mit, dass die FDA ihrem Ansatz zur Weiterentwicklung von AMT-130 nicht mehr zustimmt, insbesondere der Verwendung einer externen Kontrollgruppe. Der weitere Weg ist ungewiss, aber uniQure setzt sich weiterhin für die HK-Community ein.
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Huntington’s Disease Clinical Research Congress 2025 – Tag 3
Informieren Sie sich über das Neueste von Tag 3 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Kongress zur klinischen Forschung der Huntington-Krankheit 2025 – Tag 2
Informieren Sie sich über das Neueste von Tag 2 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Huntington’s Disease Clinical Research Congress 2025 – Tag 1
Lesen Sie hier Neuigkeiten vom Tag 1 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Der erste Dominostein fällt: AMT-130-Gentherapie verlangsamt Huntington-Krankheit in bahnbrechender Studie
In einem aktuellen Bericht von uniQure heißt es, dass ihre experimentelle Gentherapie AMT-130 das Potenzial hat, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit in einer wichtigen klinischen Studie zu verlangsamen.
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SKY-0515 senkt das Huntingtin bei Menschen mit Chorea Huntington in einer aktuellen Studie
SKY-0515, ein oral einzunehmendes Medikament, senkt Huntingtin bei Menschen mit Huntington sicher und kann auch PMS1 reduzieren. Dies könnte ein möglicher zweigleisiger Ansatz zur Behandlung von Huntington sein. SKY-0515 wird jetzt in einer größeren Phase 2/3-Studie getestet.
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PROOF in der Veröffentlichung: Aufschlüsselung der Pridopidine-Daten
Pridopidin wurde über Jahrzehnte hinweg als potenzielle HK-Behandlung getestet. Die große PROOF-HD-Studie hat ihre Hauptziele nicht erreicht, aber ihre Ergebnisse werden nun veröffentlicht. Die Veröffentlichung macht die vollständigen Daten verfügbar und hilft der HK-Gemeinschaft, aus der Studie zu lernen.
Von Dr Leora Fox -
Pridopidin stößt auf Hindernisse: EMA lehnt die Zulassung für die Behandlung der Huntington-Krankheit ab
Die EMA hat Pridopidin für die Behandlung der Huntington-Krankheit in Europa abgelehnt. Dieses Ergebnis ist zwar enttäuschend, steht aber im Einklang mit den Studiendaten. Prilenia plant weitere Studien, und trotz der Rückschläge bringt die HK-Forschung im Jahr 2025 weiterhin Schwung und Hoffnung.