klinische Studie
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Australien öffnet die Tür für SKY-0515: Skyhawk beantragt vorläufige Zulassung für sein orales HD-Medikament
⏱️ 8 Min. Lesezeit | Ein orales Medikament gegen Huntington-Krankheit ist in Australien für eine beschleunigte Zulassung qualifiziert. Dies ist noch keine vollständige Zulassung, aber es ebnet einen schnelleren Weg, diese einmal täglich einzunehmende Pille Menschen mit HD potenziell früher zugänglich zu machen.
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Der weitere Weg für uniQure: FDA fordert mehr Daten für die AMT-130-Gentherapie
⏱️ 10 Min. Lesezeit | Die FDA will mehr Daten, bevor sie AMT-130 gegen Huntington in den USA zulässt. Im März 2026 teilte uniQure in einem Update mit, dass die aktuellen Phase-1/2-Daten der Behörde nicht ausreichen. Möglicherweise ist eine neue randomisierte, Schein-OP-kontrollierte Studie erforderlich.
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Vicos Studie wird auf halbjährliche Dosierung umgestellt, die USA sind als Nächstes dran
⏱️ 6 Min. Lesezeit | Das Huntington-Medikament VO659 von Vico Therapeutics wird jetzt nur noch zweimal jährlich getestet, und die FDA hat den Weg für den Beginn von US-Studien noch in diesem Jahr freigemacht.
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Gedruckt statt geheim: Das orale Medikament Branaplam senkte Huntingtin, aber Sicherheitsbedenken stoppten die Entwicklung
⏱️10 Min. Lesezeit | Die Ergebnisse der VIBRANT-HD-Studie sind jetzt in einem begutachteten Fachjournal veröffentlicht. In der Studie wurde das orale Medikament Branaplam getestet, das HTT senkte, aber schwerwiegende Sicherheitsprobleme verursachte – am Ende wurde die Studie gestoppt.
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Phase-1-Ergebnisse für Skyhawks Medikament SKY-0515 bekannt gegeben
Skyhawk Therapeutics hat Ergebnisse für SKY-0515 veröffentlicht, ein Medikament zur Senkung von Huntingtin. Das Medikament schien im Allgemeinen sicher zu sein, mit einer Reduktion von Huntingtin im Blut um 60 % bei der höchsten getesteten Dosis. Diese Daten sind ein vielversprechender Schritt, während größere Studien fortgesetzt werden.
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Den Überblick über die HD-Forschung zu behalten, ist jetzt noch einfacher: Wir stellen den HDBuzz Trial Tracker vor
⏱️6 Min. Lesezeit | Haben Sie sich jemals gefragt, wann Sie mit dem nächsten Update einer klinischen Studie für die Huntington-Krankheit rechnen können? Der HDBuzz Trial Tracker stellt zukünftige Updates für HD-Studien auf einer übersichtlichen Zeitleiste dar, mit ausführlicheren Erklärungen in unseren Artikeln, wenn Sie diese wünschen.
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UniQure sichert sich ein Typ-A-Meeting mit der FDA: Was das für AMT-130 bedeutet
⏱️6 Min. Lesezeit | UniQure sicherte sich ein Typ-A-Meeting mit der FDA, eine vorrangige Besprechung für dringende Angelegenheiten. Innerhalb von 30 Tagen werden beide Seiten erörtern, welche Art von Datenpaket die Weiterentwicklung von AMT-130 in den USA unterstützen könnte.
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Medikamente gegen die Huntington-Krankheit auf dem Prüfstand: Ergebnisse der Neuro-HD-Studie
⏱️ 6 Min. Lesezeit | Eine klinische Studie namens Neuro-HD hat drei gängige Medikamente gegen Huntington-Symptome miteinander verglichen. Die einjährige Studie ergab kein „bestes“ Medikament, zeigte jedoch deutliche Unterschiede zwischen den Behandlungen auf. Die Ergebnisse unterstützen einen personalisierten Ansatz bei der Huntington-Therapie, der sich an den jeweiligen Symptomen orientiert.
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Erste Teilnehmende in neuer POINT-HD-Studie zur Huntingtin-Senkung dosiert
POINT-HD hat begonnen, die ersten Teilnehmenden mit dem Wirkstoff RG6496 zu dosieren – ein früher, aber wichtiger Schritt für einen neuen selektiven Ansatz zur Senkung von Huntingtin.
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SOM3355 rückt Phase 3 näher, da sowohl EMA als auch FDA Unterstützung signalisieren
SOM3355, ein Medikament zur Behandlung von HD-Symptomen, hat eine positive Stellungnahme der EMA zur Einstufung als Orphan-Arzneimittel erhalten, und das Unternehmen ist nach seinem End-of-Phase-2-Meeting mit der FDA abgestimmt. Eine globale Phase-3-Studie wird voraussichtlich 2026 beginnen.