klinische Studie
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Der Funke ist übergesprungen: Erster Huntington-Patient wird in der neuen Gentherapie-Studie von Roche behandelt
Spark und Roche haben in einem gemeinsamen Brief bekannt gegeben, dass der erste Patient in einer neuen Gentherapie-Studie zur Huntington-Krankheit behandelt wurde.
Von Dr Leora Fox -
Mit Volldampf voraus: uniQure ist auf Kurs und hofft auf eine beschleunigte Zulassung eines Medikaments gegen die Huntington-Krankheit
uniQure hat sich mit der US FDA über die nächsten Schritte abgestimmt, um eine beschleunigte Zulassung von AMT-130 zu erreichen. Wenn die Daten weiterhin positiv sind, wird das Unternehmen auf dem besten Weg sein, die erste Huntington-Gentherapie auf den Markt zu bringen.
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Roche gibt ein Update zu Tominersen: Wie geht es weiter mit dem Huntingtin-senkenden Medikament?
Roche berichtet über GENERATION HD2, die das HTT-senkende Medikament Tominersen bei Menschen mit der HK testet. Die Studie wird fortgesetzt, aber nur die höhere Dosis wird weiterverfolgt. Was bedeutet dies für die HK-Gemeinschaft und diese Studie?
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Huntington-Experte Prof. Ed Wild teilt seine hoffnungsvolle Sicht für 2025
Das HDBuzz-Team hat sich mit dem emeritierten Redakteur und Huntington-Spezialisten Prof. Ed Wild getroffen, um seine Gedanken darüber zu hören, was das Jahr 2025 für die Huntington-Gemeinschaft bereithält
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Jahresrückblick 2024
Zu Beginn des Jahres 2025 blicken wir auf alle Neuigkeiten und Fortschritte in der Huntington-Forschung der letzten 12 Monaten zurück.
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Auf der Überholspur: uniQure und die FDA sind gemeinsam auf dem Weg zur beschleunigten Zulassung
In einem heute veröffentlichten Update kündigte uniQure die Abstimmung mit der US-Arzneimittelbehörde bei den Schlüsselkriterien für eine beschleunigte Zulassung von Medikamenten für die Huntington-Krankheit an.
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Zwischenbericht von Vico Therapeutics über ihr CAG-zielgerichtetes Medikament VO659
Vico Therapeutics hat vorläufige Daten zu ihrem Medikament VO659 vorgelegt, das auf die CAG-Expansion abzielt, die mehrere genetische Krankheiten verursacht, darunter #Huntingtonsdisease und #spinocerebellarataxia
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Kühnes Vorgehen: Erste Person in klinischer Phase-1-Studie von Alnylam Pharmaceuticals behandelt
Eine neue klinische Phase-1-Studie für das Huntingtin-senkende Medikament ALN-HTT02 wurde diese Woche mit der Verabreichung der ersten Dosis eingeleitet. Lesen Sie weiter, um Einzelheiten über die Studie zu erfahren.
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Der Staub hat sich gelegt: Sage's Dalzanemdor wird nicht für kognitive Beeinträchtigungen weiterentwickelt
Veränderungen des Denkens, Lernens und Gedächtnisses sind beunruhigende und folgenreiche Symptomen der HK. Sage Therapeutics hat sein Medikament Dalzanemdor zur Behandlung dieser Symptome weiterentwickelt, leider wird dieses Programm eingestellt.
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Markteinführung von Huntington-Medikamenten: Die Rolle der Regulierungsbehörden
Es ist keine leichte Aufgabe, Medikamente vom Labortisch in die Apothekenregale zu bringen. In diesem Artikel gehen wir auf die Rolle der behördlichen Aufsicht bei klinischen Studien und der Zulassung von Medikamenten gegen Huntington ein.