Gen-Stummschaltung
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Die C-A-G-Wiederholungsexpansion in die Schranken weisen
5 Min. Lesezeit
Eine neue Studie zeigt, dass die MSH3-Senkung mit einer ASO-Therapie die Ausbreitung von CAG-Wiederholungen in Gehirnzellen von HK-Patienten stoppen kann. Dies könnte ein Weg sein, um das Auftreten und Fortschreiten der Symptome zu verlangsamen.
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Traurige Nachrichten von Roche und Ionis – ASO-Studie frühzeitig gestoppt
7 Min. Lesezeit
Enttäuschende Nachrichten von Roche und Ionis; die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Senkung mit Tominersen wurde frühzeitig gestoppt
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Screening des gesamten Genoms nach neuen Zielstrukturen für Medikamente gegen HD
6 Min. Lesezeit
Wissenschaftler screenen das GESAMTE Genom, um neue potenzielle therapeutische Zielstrukturen für HD zu finden. Diese ehrgeizige Studie liefert eine Fülle von Daten für HD-Forscher
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Spannendes neues Werkzeug zur Huntingtin-Senkung beschrieben
8 Min. Lesezeit
Spannende neue Arbeit zur Huntingtin-Senkung von @SangamoTx und @CHDIfoundation unter Verwendung von „Zinkfingern“, um die Expression des mutierten Huntingtin-Gens abzuschalten. Weitere Details zu dieser aufregenden neuen Technik finden Sie hier.
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Details zur ersten klinischen Studie zur Gentherapie bei Huntington-Krankheit werden bekannt
8 Min. Lesezeit
UniQure gibt wichtige Details seiner geplanten Studie zur Bewertung der Sicherheit und Fähigkeit der AMT-130-Gentherapie zur Senkung des problematischen Huntingtin-Proteins mithilfe eines „Single-Shot“-Virus-Verabreichungssystems bekannt.
Von Dr Anna Pfalzer -
Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie
12 Min. Lesezeit
Frisch aus dem Druck – neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
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Die Huntington-Krankheit geht viral, während UniQure im Wettlauf um die Gentherapie die Nase vorn hat
9 Min. Lesezeit
Die FDA erteilt dem Huntingtin-senkenden Gentherapie-Wirkstoff AMT-130 den Status eines „neuen Prüfpräparats“ und ebnet damit den Weg für klinische Studien am Menschen mit Patienten mit der Huntington-Krankheit
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Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Protein, das die Huntington-Krankheit verursacht
11 Min. Lesezeit
In diesem Herbst gibt es aufregende Ankündigungen von einer Reihe von Unternehmen, die sich auf neuartige Huntingtin-senkende Technologien konzentrieren, darunter Wave, PTC und Voyager
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Huntington's Disease Society of America beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm
18 Min. Lesezeit
Die Huntington's Disease Society of America (HDSA) beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm – wir haben die Erlaubnis für die Veröffentlichung auf HDBuzz erhalten
Von Dr Leora Fox -
Roche gibt Details zu seiner „entscheidenden“ Studie zur Senkung des Huntingtin-Wertes bekannt
10 Min. Lesezeit
In der GENERATION-HD1-Studie wird untersucht, ob RG6042 – ehemals Ionis-HTTRx – das Fortschreiten der Huntington-Krankheit verlangsamt