Antisense
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SOM3355 rückt Phase 3 näher, da sowohl EMA als auch FDA Unterstützung signalisieren
SOM3355, ein Medikament zur Behandlung von HD-Symptomen, hat eine positive Stellungnahme der EMA zur Einstufung als Orphan-Arzneimittel erhalten, und das Unternehmen ist nach seinem End-of-Phase-2-Meeting mit der FDA abgestimmt. Eine globale Phase-3-Studie wird voraussichtlich 2026 beginnen.
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Die Geheimnisse der DNA-Reparatur entschlüsseln
Die Struktur der molekularen Maschine MutSβ gibt uns weitere Hinweise auf den Mechanismus der CAG-Repeat-Expansion und wie wir ihn gezielt angehen können.
Von Devon Pendlebury -

Huntington’s Disease Clinical Research Congress 2025 – Tag 3
Informieren Sie sich über das Neueste von Tag 3 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Kongress zur klinischen Forschung der Huntington-Krankheit 2025 – Tag 2
Informieren Sie sich über das Neueste von Tag 2 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Huntington’s Disease Clinical Research Congress 2025 – Tag 1
Lesen Sie hier Neuigkeiten vom Tag 1 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Der erste Dominostein fällt: AMT-130-Gentherapie verlangsamt Huntington-Krankheit in bahnbrechender Studie
In einem aktuellen Bericht von uniQure heißt es, dass ihre experimentelle Gentherapie AMT-130 das Potenzial hat, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit in einer wichtigen klinischen Studie zu verlangsamen.
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SKY-0515 senkt das Huntingtin bei Menschen mit Chorea Huntington in einer aktuellen Studie
SKY-0515, ein oral einzunehmendes Medikament, senkt Huntingtin bei Menschen mit Huntington sicher und kann auch PMS1 reduzieren. Dies könnte ein möglicher zweigleisiger Ansatz zur Behandlung von Huntington sein. SKY-0515 wird jetzt in einer größeren Phase 2/3-Studie getestet.
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PROOF in der Veröffentlichung: Aufschlüsselung der Pridopidine-Daten
Pridopidin wurde über Jahrzehnte hinweg als potenzielle HK-Behandlung getestet. Die große PROOF-HD-Studie hat ihre Hauptziele nicht erreicht, aber ihre Ergebnisse werden nun veröffentlicht. Die Veröffentlichung macht die vollständigen Daten verfügbar und hilft der HK-Gemeinschaft, aus der Studie zu lernen.
Von Dr Leora Fox -

HDBuzz-Preis 2025: ACT bei Huntington: Untersuchung der Akzeptanz- und Commitmenttherapie zur Verbesserung der psychischen Gesundheit bei Menschen mit Huntington-Krankheit und ihren pflegenden Angehörigen
Wir freuen uns, Nicolo Zarotti als Gewinner des HDBuzz-Preises 2025 bekannt zu geben! Eine neue Fallstudie zeigt, dass die Akzeptanz- und Commitmenttherapie (ACT) die Stimmung verbessern und die Lebensqualität von Menschen mit Huntington steigern kann – und auch den pflegenden Angehörigen hilft.
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August 2025: Dieser Monat in der Forschung zur Huntington-Krankheit
Vom Timing der Mahlzeiten bis zur Muskelgesundheit, von den Darmmikroben bis zur DNA-Reparatur – die Huntington-Forschung im August hat neue Erkenntnisse und hoffnungsvolle Strategien hervorgebracht. Neue Biomarker, Proteinkarten und Hinweise auf den Lebensstil deuten auf eine frühere Erkennung und Hoffnung auf intelligentere Behandlungen hin.