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Therapiekonferenz zur Huntington-Krankheit 2026 â Tag 1
Neueste Nachrichten
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Mach Schluss mit deinen CAGs: Wie drei Buchstaben die Huntington-Krankheit verÀndern könnten
Wissenschaftler haben Stammzellen mit âunterbrochenenâ CAG-Repeats entwickelt, um die toxische Sequenz aufzubrechen. Dies könnte die Expansion stoppen und Probleme in Zellen verbessern, die als Modell fĂŒr die Huntington-Krankheit dienen. Diese Studie legt nahe, dass die DNA-Abfolge die Krankheit vorantreiben kann.
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Erste Teilnehmende in neuer POINT-HD-Studie zur Huntingtin-Senkung dosiert
POINT-HD hat begonnen, die ersten Teilnehmenden mit dem Wirkstoff RG6496 zu dosieren â ein frĂŒher, aber wichtiger Schritt fĂŒr einen neuen selektiven Ansatz zur Senkung von Huntingtin.
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Ein weniger begangener Weg: Wie weniger Huntingtin die somatische InstabilitÀt verÀndern und Symptome möglicherweise hinauszögern kann
CAG-Wiederholungen können im Laufe der Zeit lĂ€nger werden, wĂ€hrend das HD-Gen genutzt wird â wie wachsende Schlaglöcher und Risse in einer alten StraĂe. Neue Forschung zeigt: Wenn man Zellen daran hindert, ihr HTT-Gen zu nutzen, verlangsamt das diesen VerschleiĂ, was den Beginn von Symptomen bei HD möglicherweise hinauszögern könnte.
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Ein Tauziehen an der DNA: Wie Huntington-Wiederholungen wachsen und schrumpfen
Eine neue Studie aus der Schweiz wirft ein Licht darauf, wie die Anzahl der CAG-Wiederholungen im Huntington-Gen in unseren Zellen wachsen oder schrumpfen kann.
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UniQure erhĂ€lt FDA-Protokoll zu AMT-130, wĂ€hrend die UnterstĂŒtzung der Community weiterhin stark ist
UniQure erhielt das FDA-Protokoll zu AMT-130. Es gab zwar keine neuen Updates, aber die Reaktion der Community war ĂŒberwĂ€ltigend, mit ĂŒber 41.000 Unterschriften unter der Petition und einer einheitlichen Interessenvertretung durch groĂe HD-Organisationen.
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Das Gehirn ĂŒber den Darm fĂŒttern: Wie PrĂ€biotika die Huntington-Krankheit beeinflussen könnten
Studien an MĂ€usen, die die Huntington-Krankheit modellieren, legen nahe, dass PrĂ€biotika â die Nahrung, die unsere Darmbakterien fĂŒttert â die Darmgesundheit und neurologische Symptome verbessern könnten.
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ââEin altes Medikament, neue Tricks: Sertralin könnte die Belastung bei HD durch die Beeinflussung der Proteinproduktion verringern
Neue Forschungsergebnisse deuten darauf hin, dass das Antidepressivum Sertralin die Funktion bei Menschen mit Chorea Huntington verbessert, motorische Probleme bei MÀusen verhindert und die Proteinproduktion stabilisiert haben könnte. Könnte dieses gÀngige Medikament HD aus verschiedenen Blickwinkeln beeinflussen?
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November 2025: Diesen Monat in der Huntington-Forschung
Von der Stammzell-âZahnfee-Therapieâ ĂŒber Hindernisse bei der Gentherapie bis hin zu neuen genetischen Erkenntnissen â der November war ein wichtiger Monat fĂŒr die HD-Forschung. In unserer monatlichen Zusammenfassung findest du alle diese Geschichten!
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Ein Hemd mit zwölf Fuà langen Armen falten: Protein-Faltung bei der Huntington-Krankheit verstehen
In einer kĂŒrzlich in Nature Communications erschienenen Publikation untersuchte ein Forscherteam einen neuen Weg, den Proteinfaltungsprozess bei HD zu verbessern und die Bildung toxischer Klumpen zu stoppen.
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SOM3355 rĂŒckt Phase 3 nĂ€her, da sowohl EMA als auch FDA UnterstĂŒtzung signalisieren
SOM3355, ein Medikament zur Behandlung von HD-Symptomen, hat eine positive Stellungnahme der EMA zur Einstufung als Orphan-Arzneimittel erhalten, und das Unternehmen ist nach seinem End-of-Phase-2-Meeting mit der FDA abgestimmt. Eine globale Phase-3-Studie wird voraussichtlich 2026 beginnen.