Neueste Nachrichten
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Huntingtonâs Disease Therapeutics Conference 2020 – Tag 2
HDBuzz berichtet vom zweiten Tag der jĂ€hrlichen Huntingtonâs Disease Therapeutics Conference in Palm Springs.
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Neues MolekĂŒl kann die Huntington-Mutation in Labormodellen rĂŒckgĂ€ngig machen
Eine Kooperation aus Wissenschaftlern aus Kanada und Japan hat ein kleines MolekĂŒl identifiziert, das die Anzahl der CAG-Wiederholungen in verschiedenen Labormodellen der Huntington-Krankheit Ă€ndern kann.
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2020 – Tag 1
HDBuzz berichtet von der jĂ€hrlichen Huntingtonâs Disease Therapeutics Conference in Palm Springs – Tag 1
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Die dritte Dimension: Minigehirne nutzen, um VerÀnderungen der Gehirnentwicklung bei HD zu verstehen
Forschende zeigen, dass stark verlĂ€ngerte CAGs im HD-Gen frĂŒhe EntwicklungsverĂ€nderungen verursachen können, indem sie 3D-Gehirnmodelle, sogenannte Organoide, verwenden. Was haben sie herausgefunden?
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Analyse der AnkĂŒndigung von Waves PRECISION-HD2-Studie zur Huntingtin-Senkung
Wave Life Sciences gibt bekannt, dass sein Antisense-Medikament WVE-120102 das mutierte Huntingtin-Protein im Liquor gesenkt hat, doch Investoren scheinen enttĂ€uscht zu sein. Ziemlich verwirrend â was wissen wir mit Sicherheit?
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Könnten molekulare Handschellen das Protein senken, das die Huntington-Krankheit verursacht?
Forscher hatten ĂŒberraschend GlĂŒck bei der Suche nach WirkstoffmolekĂŒlen, um mutiertes Huntingtin-Protein in eine zellulĂ€re MĂŒllentsorgungsmaschine zu befördern
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Spannendes neues Werkzeug zur Huntingtin-Senkung beschrieben
Spannende neue Arbeit zur Huntingtin-Senkung von @SangamoTx und @CHDIfoundation unter Verwendung von âZinkfingernâ, um die Expression des mutierten Huntingtin-Gens abzuschalten. Weitere Details zu dieser aufregenden neuen Technik finden Sie hier.
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Details zur ersten klinischen Studie zur Gentherapie bei Huntington-Krankheit werden bekannt
UniQure gibt wichtige Details seiner geplanten Studie zur Bewertung der Sicherheit und FĂ€higkeit der AMT-130-Gentherapie zur Senkung des problematischen Huntingtin-Proteins mithilfe eines âSingle-Shotâ-Virus-Verabreichungssystems bekannt.
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Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie
Frisch aus dem Druck – neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
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Ăberarbeitetes Konzept fĂŒr die Huntingtin-Verminderungsstudie von Roche
Roche kĂŒndigt zweimonatliche anstelle von monatlichen Terminen fĂŒr Teilnehmende an der Huntingtin-Verminderungsstudie GENERATION HD1 an, nachdem die offene Fortsetzung der VorgĂ€ngerstudie ausgewertet wurde.
