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Phase-1-Ergebnisse für Skyhawks Medikament SKY-0515 bekannt gegeben
Neueste Nachrichten
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Analyse der Ankündigung von Waves PRECISION-HD2-Studie zur Huntingtin-Senkung
Wave Life Sciences gibt bekannt, dass sein Antisense-Medikament WVE-120102 das mutierte Huntingtin-Protein im Liquor gesenkt hat, doch Investoren scheinen enttäuscht zu sein. Ziemlich verwirrend – was wissen wir mit Sicherheit?
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Könnten molekulare Handschellen das Protein senken, das die Huntington-Krankheit verursacht?
Forscher hatten überraschend Glück bei der Suche nach Wirkstoffmolekülen, um mutiertes Huntingtin-Protein in eine zelluläre Müllentsorgungsmaschine zu befördern
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Spannendes neues Werkzeug zur Huntingtin-Senkung beschrieben
Spannende neue Arbeit zur Huntingtin-Senkung von @SangamoTx und @CHDIfoundation unter Verwendung von „Zinkfingern“, um die Expression des mutierten Huntingtin-Gens abzuschalten. Weitere Details zu dieser aufregenden neuen Technik finden Sie hier.
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Details zur ersten klinischen Studie zur Gentherapie bei Huntington-Krankheit werden bekannt
UniQure gibt wichtige Details seiner geplanten Studie zur Bewertung der Sicherheit und Fähigkeit der AMT-130-Gentherapie zur Senkung des problematischen Huntingtin-Proteins mithilfe eines „Single-Shot“-Virus-Verabreichungssystems bekannt.
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Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie
Frisch aus dem Druck – neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
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Überarbeitetes Konzept für die Huntingtin-Verminderungsstudie von Roche
Roche kündigt zweimonatliche anstelle von monatlichen Terminen für Teilnehmende an der Huntingtin-Verminderungsstudie GENERATION HD1 an, nachdem die offene Fortsetzung der Vorgängerstudie ausgewertet wurde.
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Wenn Unterbrechungen gut sind: Genetische Schluckaufe, die vor der Huntington-Krankheit schützen
Mehrere Teams finden kleine Unterschiede im ‚CAG-Repeat‘-Abschnitt des Huntington-Krankheits-Gens. Sie verändern das Huntingtin-Protein nicht direkt, beeinflussen aber das Alter des Symptombeginns. Was steckt hinter diesem Rätsel und was bedeutet es für Patienten?
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 – Tag 3
Neue Details zum Huntingtin-Eiweiß und weitere Fortschritte bei der Entwicklung von Behandlungsmethoden mithilfe genetischer Besonderheiten: Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 – Tag 3
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 – Tag 2
Neue Ansätze für den Sprung vom Labor zur Therapie am Menschen: Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 Tag 2
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 – Tag 1
HDBuzz berichtet vom ersten Tag der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs