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Das MĂ€dchen am Ende der Welt: Eine Reflexion zum Tag der Dankbarkeit ĂŒber den Ort, der unsere Wissenschaft aufgebaut hat
Neueste Nachrichten
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Ein weiteres Werkzeug im Werkzeugkasten: Die Entwicklung eines molekularen âDimmschaltersâ bringt die Genbearbeitung voran
Ein neues System wurde entwickelt, das es Forschenden ermöglicht, die Genexpression mit oralen Medikamenten fein abzustimmen â eine Arbeit, die ein leistungsstarkes Werkzeug fĂŒr die Genbearbeitung darstellt.
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Die aktuelle Gen-Therapie-Presse beleuchten
Voyager Therapeutics verlagert den Fokus auf eine neue Technologie zur Verabreichung von Gentherapien und weg von einer geplanten klinischen Studie zur HD. Dies könnte jedoch langfristig zu weniger invasiven Medikamenten fĂŒhren, und viele andere Unternehmen arbeiten an HD-Gentherapien.
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HĂ€lt das Blut den SchlĂŒssel dazu, Behandlungen bei HD-Patienten frĂŒher zu testen?
Eine neue Studie von Forschern der Johns Hopkins beschreibt eine nicht-invasive Methode, um das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verfolgen. Dies könnte eingesetzt werden, bevor Patienten ĂŒberhaupt Symptome zeigen, um Behandlungen in frĂŒhen Krankheitsstadien zu testen.
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Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial fĂŒr Hilfe bei weiteren Krankheiten
Eine erfolgreiche, frĂŒhe Studie eines Medikamentes gegen FamiliĂ€re Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das fĂŒr eine Genbearbeitung bei Huntington?
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Wissenschaftler identifizieren genau, wie Pridopidin in Modellen der Huntington-Krankheit wirkt
Neue Studien zeigen genau, wie das Medikament Pridopidin in Modellen der Huntington-Krankheit wirkt
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 3
Unsere Ăbersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 3 #HDTC2021
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 1
Unsere Ăbersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 1 #HDTC2021 mit Details von Wave, Roche und Triplet.
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 2
Unsere Ăbersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 2 #HDTC2021
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Ăberblick zu laufenden klinischen Studien
Wir bemĂŒhen uns hier alle derzeit laufenden ForschungsaktivitĂ€ten im Bereich der Medikamentenentwicklung fĂŒr die Huntington-Krankheit aufzufĂŒhren
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Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie lĂ€uft planmĂ€Ăig und vielversprechende Daten aus Tierversuchen
Die erste Gruppe von 10 Teilnehmern wurde in der klinischen Studie von uniQure mit einer HD-Gentherapie behandelt, und drei neue Manuskripte beschreiben eine sichere, weitverbreitete Huntingtin-Senkung bei Tieren.