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Phase-1-Ergebnisse fĂŒr Skyhawks Medikament SKY-0515 bekannt gegeben
Neueste Nachrichten
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SOM3355 rĂŒckt Phase 3 nĂ€her, da sowohl EMA als auch FDA UnterstĂŒtzung signalisieren
SOM3355, ein Medikament zur Behandlung von HD-Symptomen, hat eine positive Stellungnahme der EMA zur Einstufung als Orphan-Arzneimittel erhalten, und das Unternehmen ist nach seinem End-of-Phase-2-Meeting mit der FDA abgestimmt. Eine globale Phase-3-Studie wird voraussichtlich 2026 beginnen.
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Eine winzige genetische VerÀnderung könnte Symptome verzögern und die zellulÀre Reinigung bei der Huntington-Krankheit aktivieren
Wissenschaftler entdecken eine seltene genetische Besonderheit, die das Alter des Ausbruchs der Huntington-Krankheit bei Menschen verlÀngern könnte, indem sie die zellulÀre Reinigung ankurbelt.
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Die Geheimnisse der DNA-Reparatur entschlĂŒsseln
Die Struktur der molekularen Maschine MutSÎČ gibt uns weitere Hinweise auf den Mechanismus der CAG-Repeat-Expansion und wie wir ihn gezielt angehen können.
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Zahnfee-Therapie? Stammzellen aus ZĂ€hnen in einer kleinen Studie zu Huntington-Krankheit getestet
In einer Studie wurden Stammzellen aus menschlichen ZĂ€hnen als mögliche Behandlung fĂŒr HD getestet. Der Ansatz schien sicher zu sein und es gab einige Verbesserungen der Symptome, aber die geringe GröĂe der Studie und die unklare zugrunde liegende Wissenschaft dieses Ansatzes mahnen zur Vorsicht.
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Neue Erkenntnisse zu intermediÀren CAG-Wiederholungen: Kartierung des Expansionskontinuums
Eine neue Studie verwendet ultra-sensitive Forschungstechniken, um DNA-VerĂ€nderungen ĂŒber das gesamte Spektrum der CAG-WiederholungslĂ€ngen zu kartieren, und zeigt, wo intermediĂ€re Wiederholungen in die genetische Landschaft passen.
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UniQure und FDA sind sich nicht mehr einig ĂŒber den Zulassungsweg fĂŒr AMT-130
In einer neuen Pressemitteilung teilte uniQure mit, dass die FDA ihrem Ansatz zur Weiterentwicklung von AMT-130 nicht mehr zustimmt, insbesondere der Verwendung einer externen Kontrollgruppe. Der weitere Weg ist ungewiss, aber uniQure setzt sich weiterhin fĂŒr die HK-Community ein.
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Oktober 2025: Huntington-Forschung in diesem Monat
Der Oktober war ein erkenntnisreicher Monat in der Huntington-Forschung: zusĂ€tzliche Klarheit bezĂŒglich uniQures AMT-130, Kartierung, wie und wo die HK das Gehirn verĂ€ndert, frĂŒhe mechanistische Studien zur DNA-Reparatur und ein wichtiges Treffen, das das Fachgebiet zusammenbrachte.
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Eine Landkarte durch die Zeit: Die Huntington-Krankheit von Geburt an im Gehirn nachverfolgen
Warum sterben manche Gehirnzellen bei der HK zuerst ab? Neue Studie zeigt: VerĂ€nderungen der GenaktivitĂ€t beginnen bei MĂ€usen bereits bei der Geburt, besonders im Striatum & Kortex â kartiert mit rĂ€umlichen & Einzelzell-Tools.
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Huntingtonâs Disease Clinical Research Congress 2025 â Tag 3
Informieren Sie sich ĂŒber das Neueste von Tag 3 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.
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Kongress zur klinischen Forschung der Huntington-Krankheit 2025 – Tag 2
Informieren Sie sich ĂŒber das Neueste von Tag 2 des Huntington’s Disease Clinical Research Congress in Nashville, USA.