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Das Gehirn über den Darm füttern: Wie Präbiotika die Huntington-Krankheit beeinflussen könnten
Neueste Nachrichten
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Die aktuelle Gen-Therapie-Presse beleuchten
Voyager Therapeutics verlagert den Fokus auf eine neue Technologie zur Verabreichung von Gentherapien und weg von einer geplanten klinischen Studie zur HD. Dies könnte jedoch langfristig zu weniger invasiven Medikamenten führen, und viele andere Unternehmen arbeiten an HD-Gentherapien.
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Hält das Blut den Schlüssel dazu, Behandlungen bei HD-Patienten früher zu testen?
Eine neue Studie von Forschern der Johns Hopkins beschreibt eine nicht-invasive Methode, um das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verfolgen. Dies könnte eingesetzt werden, bevor Patienten überhaupt Symptome zeigen, um Behandlungen in frühen Krankheitsstadien zu testen.
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Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial für Hilfe bei weiteren Krankheiten
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
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Wissenschaftler identifizieren genau, wie Pridopidin in Modellen der Huntington-Krankheit wirkt
Neue Studien zeigen genau, wie das Medikament Pridopidin in Modellen der Huntington-Krankheit wirkt
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 3
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 3 #HDTC2021
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 1
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 1 #HDTC2021 mit Details von Wave, Roche und Triplet.
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 2
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 2 #HDTC2021
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Überblick zu laufenden klinischen Studien
Wir bemühen uns hier alle derzeit laufenden Forschungsaktivitäten im Bereich der Medikamentenentwicklung für die Huntington-Krankheit aufzuführen
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Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie läuft planmäßig und vielversprechende Daten aus Tierversuchen
Die erste Gruppe von 10 Teilnehmern wurde in der klinischen Studie von uniQure mit einer HD-Gentherapie behandelt, und drei neue Manuskripte beschreiben eine sichere, weitverbreitete Huntingtin-Senkung bei Tieren.
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Enttäuschende Ergebnisse der PRECISION-HD1- und 2-Studien von Wave
Wave Life Sciences teilte die enttäuschende Nachricht mit, dass ihre beiden ASOs in Phase-1/2-Studien mit HD-Patienten das mutierte Huntingtin nicht erfolgreich senken konnten.