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Australien öffnet die Tür für SKY-0515: Skyhawk beantragt vorläufige Zulassung für sein orales HD-Medikament
Neueste Nachrichten
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Der weitere Weg für uniQure: FDA fordert mehr Daten für die AMT-130-Gentherapie
⏱️ 10 Min. Lesezeit | Die FDA will mehr Daten, bevor sie AMT-130 gegen Huntington in den USA zulässt. Im März 2026 teilte uniQure in einem Update mit, dass die aktuellen Phase-1/2-Daten der Behörde nicht ausreichen. Möglicherweise ist eine neue randomisierte, Schein-OP-kontrollierte Studie erforderlich.
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Vicos Studie wird auf halbjährliche Dosierung umgestellt, die USA sind als Nächstes dran
⏱️ 6 Min. Lesezeit | Das Huntington-Medikament VO659 von Vico Therapeutics wird jetzt nur noch zweimal jährlich getestet, und die FDA hat den Weg für den Beginn von US-Studien noch in diesem Jahr freigemacht.
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Februar 2026: Dieser Monat in der Huntington-Krankheit-Forschung
⏱️ 8 Min. Lesezeit | HD-Forschungsrückblick Februar 2026: veröffentlichte Studiendaten aus der Branaplam-Studie; neue Erkenntnisse zur Genetik der HD-„Grauzone“; außerdem Würmer, Gehirnschaltkreise, Eye-Tracking und die verborgene psychische Last, mit einem Risiko zu leben.
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Ein Fenster zu den Augen: Nutzung okularer Biomarker zur Verfolgung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit
Eine neue Übersichtsarbeit der Universität Cambridge untersucht okuläre Biomarker bei Huntington, einschließlich Netzhautscans und der Verfolgung von Augenbewegungen.
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Eine Störung im Supercomputer
⏱️ 8 Min. Lesezeit | Dein Gehirn ist ein hochentwickelter Supercomputer. Doch bei HD beginnt ein Kernprozessor zu versagen. Eine Forschungsgruppe an der UCLA hat genau untersucht, um die spezifischen Schaltkreise zu visualisieren, die verrücktspielen – und wie sie bei HD anders aussehen.
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Zwischen zwei Welten: Die psychischen Herausforderungen für Menschen mit Risiko für Huntington
⏱️ 7 Min. Lesezeit | Mit dem Risiko für Huntington zu leben, ist eine enorme psychische Belastung. Eine kleine Interviewstudie mit 12 Menschen mit Risiko ging der Frage nach, wie sie im Alltag damit umgehen.
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Gedruckt statt geheim: Das orale Medikament Branaplam senkte Huntingtin, aber Sicherheitsbedenken stoppten die Entwicklung
⏱️10 Min. Lesezeit | Die Ergebnisse der VIBRANT-HD-Studie sind jetzt in einem begutachteten Fachjournal veröffentlicht. In der Studie wurde das orale Medikament Branaplam getestet, das HTT senkte, aber schwerwiegende Sicherheitsprobleme verursachte – am Ende wurde die Studie gestoppt.
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Eine Unregelmäßigkeit im Muster zeigt, warum DNA-Sequenzmuster bei der Huntington-Krankheit wichtig sind
Zwei Personen mit der gleichen CAG-Repeat-Anzahl können sehr unterschiedliche Verläufe der Huntington-Krankheit (HK) haben. Eine neue Studie, die Personen mit 36-42 Repeats untersucht, zeigt, dass DNA-Sequenzmuster eine große Rolle beim Symptombeginn und -verlauf spielen.
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Würmer zur Rettung: Die Trennung des Guten, des Schlechten und des klumpigen Huntingtin
⏱️ 7 Min. Lesezeit | Ein Forschungsteam entwickelte eine einfache Plattform, um mithilfe eines Laborwurmmodells zu testen, wie giftig verschiedene Arten von HTT-Protein-Klumpen sind. Sie zeigten, dass bestimmte Arten von Klumpen für die Würmer schädlich sind, während andere es nicht sind.
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Januar 2026: Diesen Monat in der Huntington-Forschung
⏱️ 9 Min. Lesezeit | Januar 2026 HD-Forschungsrückblick: SKY-0515 zeigt vielversprechende Sicherheitsdaten, Community-Advocacy hilft, ein wichtiges FDA-Treffen für AMT-130 zu sichern, plus neue Erkenntnisse zu Schlaf, Impfstoffen und Symptommanagement. Lesen Sie die vollständige Zusammenfassung!