Keine Überraschungen in den veröffentlichten Ergebnissen der HART-Studie zu Huntexil bei Chorea Huntington

Ein neuer Artikel in der Fachzeitschrift Movement Disorders berichtet über die Ergebnisse der HART-Studie mit Pridopidin, auch bekannt als Huntexil – ein neues Medikament zur Verbesserung der Bewegungen bei Menschen mit Chorea Huntington. Leider ändert diese Veröffentlichung nicht viel – eine neue, größere Studie ist weiterhin erforderlich, bevor wir wissen, ob Huntexil wirkt.

Pridopidin, auch bekannt als Huntexil

Huntexil ist ein experimentelles Medikament, von dem man sich erhofft, dass es bei der Verbesserung der Bewegungsprobleme von Menschen mit Chorea Huntington hilfreich sein könnte. Es wird angenommen, dass es wirkt, indem es das Verhalten des Gehirn-Transmitters Dopamin stabilisiert. Huntexil, auch unter seinem chemischen Namen Pridopidin bekannt, wurde von der dänischen Firma NeuroSearch entwickelt und 2012 vom israelischen Pharmakonzern Teva übernommen. Kurz nachdem Dr. Michael Hayden 2012 die Position des Chief Scientific Officer übernommen hatte, stellte die Übernahme von Huntexil ein neues Engagement von Teva in der HD-Forschung dar.

HART

Die HART-Studie geht der Beteiligung von Teva voraus und war eine von zwei großen Studien, die von NeuroSearch durchgeführt wurden, bevor sie das Medikament verkauften. An der HART-Studie nahmen 227 Freiwillige mit Chorea Huntington teil, und sie wurde zwischen 2008 und 2010 in den USA durchgeführt. Die Ergebnisse der Studie sind ziemlich bekannt, da sie auf verschiedenen wissenschaftlichen Konferenzen und in Pressemitteilungen bekannt gegeben wurden, und wir haben auch hier bei HDBuzz darüber geschrieben.

Der Grund, warum Huntexil jetzt wieder ins Gespräch gekommen ist, ist, dass die Ergebnisse nach einer recht langen Verzögerung von drei Jahren gerade in der wissenschaftlichen Fachzeitschrift Movement Disorders veröffentlicht wurden.

Freiwillige erhielten drei Monate lang eine von drei verschiedenen Dosen von Huntexil oder eine Placebo-Tablette. Das Medikament war sicher und gut verträglich, obwohl bei einem Patienten mit einer mittleren Dosis Krampfanfälle auftraten.

Die Ergebnisse wurden gemäß einem im Voraus festgelegten Plan analysiert. Das ist wichtig, um die Gefahr zu vermeiden, nach positiven Ergebnissen zu „fischen“ und nur diejenigen zu präsentieren, die zufällig günstig sind. Laut der vorab festgelegten Analyse verbesserte Huntexil die Bewegungen der Freiwilligen in keiner Dosis. Es kam bei einigen „sekundären“ Messungen nahe, aber im Wesentlichen war die Studie negativ.

Der breitere Kontext

Es ist zwar gut, dass die Daten von HART jetzt veröffentlicht sind, aber dieses neue Papier enthält keine Überraschungen und ändert nichts daran, was als Nächstes geschehen muss, damit Huntexil zugelassen wird.

HART ist eine von zwei großen Studien mit Huntexil, die von NeuroSearch durchgeführt wurden. Die Ergebnisse der größeren Studie, MermaiHD, wurden 2011 veröffentlicht, und auch hier erreichte das Medikament nicht das vorab festgelegte Erfolgsniveau, um das Ergebnis als positiv zu deklarieren.

Als die zusammengefassten Ergebnisse beider Studien den europäischen und amerikanischen Aufsichtsbehörden, der EMA und der FDA, vorgelegt wurden, wurde NeuroSearch mitgeteilt, dass es eine dritte große Studie durchführen müsse, die die vorab festgelegten Erfolgstests erfüllt, um eine Zulassung für das Medikament zu erhalten. Eine Frage war, ob in den Studien ausreichend hohe Dosen von Huntexil verwendet wurden, um die größte Wirkung zu erzielen.

Teva hat seine Absicht angekündigt, „neue klinische Studien mit Huntexil zu entwerfen und abzuschließen“, sodass wir uns hoffentlich auf die Ankündigung einer solchen Studie in naher Zukunft freuen können.

Mehr erfahren

• Die Ergebnisse der HART-Studie in Movement Disorders (vollständiger Artikel ist kostenpflichtig oder erfordert ein Abonnement)
• Teva kündigt die Übernahme von Huntexil von NeuroSearch