Die University of New Orleans hat KEIN Heilmittel für die Huntington-Krankheit entdeckt
Die Wissenschaft hinter einer außergewöhnlichen Pressemitteilung, die behauptet, einen ‚Weg zur Verzögerung der Symptome von HD‘ entdeckt zu haben
Eine aktuelle Pressemitteilung der University of New Orleans (UNO) behauptet, dass ihre Forscher einen „Weg zur Verzögerung der Symptome der tödlichen Huntington-Krankheit“ entdeckt haben. Musik in den Ohren von HD-Familienmitgliedern auf der ganzen Welt. Aber hält die Wissenschaft dem Hype stand? Die kurze Antwort lautet leider nein.
Die Wissenschaft
Die Wissenschaft hinter der Pressemitteilung konzentriert sich auf das Protein Rhes. Die letzten beiden Buchstaben seines Namens stehen für ‚Enriched in the Striatum‘ (Angereichert im Striatum), da der Teil des Gehirns, in dem sich das meiste Rhes befindet, Striatum genannt wird.
Zufälligerweise sterben im Striatum auch Neuronen frühzeitig bei der Huntington-Krankheit ab. Aus diesem Grund und weil es daran beteiligt ist, Zellen mitzuteilen, welche Proteine sie loswerden sollen, hat Rhes das Interesse von Forschern geweckt, die versuchen, HD zu verstehen und Behandlungen zu entwickeln.
Einige frühere Forschungen haben ergeben, dass das Rhes-Protein ein ‚Komplize‘ des mutierten Huntingtin-Proteins bei der Schädigung von Neuronen sein könnte. Das Bild war jedoch nicht klar, da andere festgestellt haben, dass es einige schützende Wirkungen haben könnte. Rhes bleibt also ein kleines Rätsel.
Unter der Leitung von Dr. Gerald LaHoste produzierten Forscher der UNO spezielle Mäuse durch Gentechnik und Kreuzung. Sie wollten sehen, ob es Mäusen, die das schädliche mutierte Huntingtin-Protein herstellen, besser oder schlechter geht, wenn sie auch weniger als die normale Menge an Rhes produzieren.
Die Rhes-defizienten ‚HD-Mäuse‘ wurden erfolgreich gezüchtet und sechs Monate lang durch eine Reihe von Tests beobachtet. Die Rhes-defizienten Mäuse wurden immer noch krank und entwickelten Bewegungsprobleme, aber langsamer als die ‚HD-Mäuse‘, die eine normale Menge an Rhes produzierten. Der Unterschied betrug etwa zwei Monate Rückgang.
Diese Verbesserung der Bewegungssymptome der Mäuse ist ermutigend, aber nicht die ganze Geschichte. Wie HD-Patienten schrumpfen die Gehirne dieser ‚HD-Mäuse‘. Es stellt sich heraus, dass die Herstellung von Rhes-defizienten Mäusen an sich auch zu einer Hirnschrumpfung führte. Offensichtlich ist die Hirnschrumpfung keine Nebenwirkung, die wir bei einer Therapie für HD suchen.
Dies könnte ein ermutigender Start für eine lange Reise sein, aber der Arbeitsaufwand, um von einem genetischen Manipulationsexperiment wie diesem zu einem Medikament zu gelangen, das menschlichen Patienten hilft, ist enorm und wird viele Jahre dauern, mit dem Potenzial für ein Scheitern in jeder Phase, insbesondere beim Übergang von Mäusen zu Menschen.
Es gibt viele Gründe, warum Ergebnisse bei Tieren oft nicht auf Patienten übertragen werden. Hier ist anzumerken, dass die Mäuse in dieser Arbeit nur ein kleines Fragment des Huntingtin-Proteins produzieren, was sie zu einem weniger genauen Modell der menschlichen HD macht als einige andere Mäuse, die hätten verwendet werden können. Und die berichtete 16-prozentige Verzögerung der Symptome ist zwar besser als nichts, aber sicherlich nicht die größte Verbesserung, die bei einer genetischen Manipulation beobachtet wurde.
Die Pressemitteilung
Pressemitteilungen sind ein zweischneidiges Schwert. Sie sind ein nützlicher Weg, um die Nachricht über Forschungsdurchbrüche zu verbreiten. Aber allzu oft sind sie so geschrieben, dass sie Aufmerksamkeit erregen, aber die veröffentlichten wissenschaftlichen Ergebnisse übertreiben.
Um es höflich auszudrücken, wir haben große Vorbehalte gegenüber der Pressemitteilung, die die UNO gewählt hat, um diese Arbeit anzukündigen. Sie enthält eine Reihe von Behauptungen, die die Hoffnungen der Menschen auf zukünftige Fortschritte wecken könnten, die sehr unwahrscheinlich sind.
Dafür kann es viele Gründe geben, und um es klarzustellen, wir sagen nicht, dass irgendjemand absichtlich in die Irre geführt hat. Aber ‚Overselling‘ ist etwas, vor dem sich Wissenschaftler und Universitäten hüten müssen.
„Verzögerung der Symptome von HD“
„Diese Pressemitteilung ist ein eindrucksvolles Beispiel dafür, wie gedankenloses Schreiben die Erwartungen übersteigern kann“
Beginnend ganz oben behauptet die Schlagzeile, dass die Forscher einen „Weg zur Verzögerung der Symptome der tödlichen Huntington-Krankheit“ entdeckt haben.
Wie wir jetzt wissen, haben sie tatsächlich eine künstliche genetische Manipulation entdeckt, die Mäuse weniger anfällig für die Auswirkungen der HD-Mutation macht, aber auch geschrumpfte Gehirne haben. Es stimmt zwar, dass die Symptome verzögert wurden, aber
Spielt ein bisschen kreatives Schlagzeilen-Schreiben wirklich eine Rolle? Ja – und hier ist der Grund.
Um neue HD-Medikamente zu Patienten zu bringen, benötigen wir Medikamentenstudien, die in der Regel Hunderte von freiwilligen Patienten erfordern, die aus einer Bevölkerung von vielbeschäftigten Menschen stammen, die darum kämpfen, ein normales Leben zu führen. Die Huntington-Krankheit ist recht selten, und derzeit entscheiden sich nur etwa 20 % der Menschen mit HD-Risiko für einen Test. Der Pool von Freiwilligen, die uns physisch bei der Entwicklung von Medikamenten helfen, ist also ziemlich klein, und wir verlassen uns auf den guten Willen und das Vertrauen der Menschen in die wissenschaftliche Gemeinschaft.
Wann immer jemand eine Schlagzeile liest, die gute Nachrichten für HD-Familien verkündet, und dann enttäuscht ist, wenn die Wissenschaft nicht das liefert, was die Schlagzeile versprochen hat, besteht die Gefahr, dass wir einen Freiwilligen verlieren – was das Aufkommen wirksamer Behandlungen ein wenig weiter hinausschiebt. Das ist eine absolute Tragödie, die durch verantwortungsvolles öffentliches Engagement leicht vermieden werden kann.
“Die erste Behandlung?“
Als nächstes sagt der Hauptautor des Artikels, Dr. LaHoste: „Ich glaube, dass diese Ergebnisse wichtig sind, weil sie zur Entwicklung der ersten Behandlung für diese schreckliche Krankheit führen könnten.“ Aber der Rhes-Signalweg ist ein relativer Neuling auf der Liste der Ziele für die Entwicklung von Medikamenten gegen die Huntington-Krankheit, und die Kluft zwischen der genetischen Manipulation eines Ziels wie hier durch LaHostes Team und einer von Patienten eingenommenen Pille ist viele Jahre zu überbrücken.
LaHostes Aussage überschätzt also möglicherweise das Potenzial dieser Arbeit. Aber gleichzeitig unterschätzt sie die Fortschritte bei der Entwicklung von Medikamenten, die von der globalen HD-Forschungsgemeinschaft erzielt wurden
Tatsächlich sind experimentelle Behandlungen wie das Stilllegen des Huntingtin-Gens so weit fortgeschritten, dass wir erwarten, dass in den nächsten ein bis zwei Jahren klinische Studien an Huntington-Patienten beginnen werden – Behandlungen mit den höchsten Erfolgsaussichten, die wir je gesehen haben.
Obwohl es also theoretisch möglich ist, dass Rhes-gerichtete Medikamente die ersten Behandlungen zur Verlangsamung von HD sein könnten, gibt es viele andere Ansätze, die dem Erfolg näher sind.
Warum sind Statine da drin?
Eine Aussage in der Pressemitteilung ist besonders rätselhaft. Sie lautet: „Basierend auf ihren Ergebnissen glauben sie, dass eine Klasse von Cholesterin senkenden Medikamenten, sogenannte Statine, die Symptome der Huntington-Krankheit beim Menschen stark verlangsamen könnte.“ Das Seltsame daran ist, dass weder Cholesterin noch Statine in der eigentlichen Forschungsarbeit erwähnt werden. Darüber hinaus ist uns kein Zusammenhang zwischen Rhes und Statinen bekannt.
Diese Aussage scheint also nicht durch die berichtete wissenschaftliche Arbeit gerechtfertigt zu sein und birgt das Potenzial, große Verwirrung bei Patienten und Familienmitgliedern zu stiften. Um es klarzustellen, es gibt keine Beweise dafür, dass die Einnahme von Statinen bei HD hilfreich ist, aus keiner Arbeit, die an Tieren, Menschen oder irgendetwas anderem durchgeführt wurde.
Mäuse sind keine Menschen!
Etwas weiter unten tappt die Pressemitteilung in eine häufige Falle. Sie berichtet über die Verzögerung des Symptombeginns bei den genetisch veränderten Mäusen und sagt: „Im Verhältnis zur Lebensdauer dieser Mäuse entspricht die Verzögerung etwa fünf Jahren beim Menschen.“
Unserer Meinung nach ist dies eine sehr unkluge Sache, die man vorschlagen sollte. Selbst LaHostes ursprüngliche Forschungsarbeit warnt davor, dass „es schwierig ist, die Lebensdauer zwischen den Arten zu vergleichen“, und jeder, der die HD-Forschung verfolgt, weiß, dass bisher von den vielen Medikamenten, die HD-Mausmodellen zugute gekommen sind, keines einen Nutzen bei menschlichen Patienten erbracht hat.
Die Vorhersage von menschlichen Vorteilen aus der Arbeit mit Mäusen – insbesondere in so spezifischen Begriffen – birgt das Risiko, falsche Hoffnungen zu wecken, gefolgt von echter Enttäuschung.
Was können wir daraus lernen?
Alles in allem haben wir hier eine recht einfache Studie, die über einen bescheidenen Nutzen aus der genetischen Manipulation von HD-Modellmäusen berichtet, zusammen mit einer potenziell besorgniserregenden Nebenwirkung. Sie liefert einige Unterstützung für die weitere Untersuchung von Rhes bei der Huntington-Krankheit, ist aber noch lange nicht von direktem Nutzen für HD-Patienten. Die Arbeit am Rhes-Signalweg wird in mehreren Labors fortgesetzt, und wenn es einen großen Durchbruch gibt, werden wir Sie informieren.
Aber die Pressemitteilung, die die Veröffentlichung des Artikels begleitete, ist ein eindrucksvolles Beispiel dafür, wie – selbst wenn niemand Schaden anrichten will – die Erwartungen durch Hype übertrieben werden können, was das Risiko birgt, unsere Bemühungen zur Förderung der Forschung durch die Beteiligung von HD-Familienmitgliedern zu schädigen.
Vor allem fordern wir Wissenschaftler und Medienfachleute auf, bei der Erstellung von Pressemitteilungen für die Öffentlichkeit Vorsicht und Verantwortung walten zu lassen. Das UNO Communications Office hat nicht auf unsere Bitte um Stellungnahme zu dieser Mitteilung reagiert.
Um sich selbst zu helfen, die Hoffnung vom Hype zu trennen, wenn Sie in Zukunft Pressemitteilungen lesen, lesen Sie unseren Artikel ‚Zehn goldene Regeln zum Lesen eines wissenschaftlichen Nachrichtenartikels‘.
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