Aktuelles von der HD-Therapiekonferenz 2012: Tag 3

Unser dritter und letzter Tagesbericht von der jährlichen Huntington-Krankheit Therapiekonferenz in Palm Springs, Kalifornien. Wir werden in den nächsten Wochen einen zusammenfassenden Artikel und Interviews von der Konferenz veröffentlichen.

Donnerstag, 1. März 2012

9:10 Uhr – Chris Schmidt arbeitet für Pfizer, einen Pharmariesen, der mit CHDI zusammenarbeitet, um neue HD-Medikamente zu entwickeln

9:23 Uhr – Schmidt: Von Pfizer für andere Erkrankungen entwickelte Medikamente, die bereits auf Sicherheit beim Menschen getestet wurden, könnten bei HD nützlich sein

9:45 Uhr – Schmidt: Medikamente, die auf Enzyme namens „Phosphodiesterase“ abzielen, wirken gut bei gesunden menschlichen Probanden und könnten bei HD nützlich sein

9:59 Uhr – Vahri Beaumont von CHDI leitet das Team, das Pfizers Medikamente in Mausmodellen der HD testet, um zu verstehen, ob sie es wert sind, bei HD getestet zu werden

10:01 Uhr – Beaumont: Gehirnzellen in HD-Mäusen zeigen bereits in sehr jungem Alter deutliche Veränderungen. Diese frühen Veränderungen zu beheben, ist das Ziel der Pfizer-Medikamente.

10:06 Uhr – Beaumont: Wunderschöne Wiederherstellung der veränderten Gehirnzellfunktion bei HD-Mäusen mit Pfizer-Verbindungen – behandelte Zellen sehen viel normaler aus

10:30 Uhr – Schmidt: Pfizer & CHDI planen klinische Studien mit PDE-Medikamenten. Vorarbeiten mit Patienten hoffentlich 2012. HD-Medikamentenstudie 2013?

10:33 Uhr – Schmidt: Es werden sehr frühe Pläne für eine 2-jährige Studie eines PDE-10-Inhibitor-Medikaments bei HD erstellt, wenn die Arbeit weiterhin gut verläuft

11:07 Uhr – Ladislav Mrzljak leitet ein Team bei CHDI, das neuartige Medikamente entwickelt, die „KMO“ hemmen; siehe unseren Artikel über KMO-Inhibitoren, warum dies eine gute Sache ist

11:14 Uhr – Mrzljak: KMO-hemmende Medikamente könnten den Austausch zwischen Gehirn und Immunsystem nutzen

11:38 Uhr – Mrzljak: CHDI’s führender KMO-Hemmer-Medikamentenkandidat heißt CHDI-246. Er schneidet in Labortests auf wünschenswerte chemische Aktivität gut ab

11:41 Uhr – Mrzljak: Studien zu CHDI-246 sind bereits in zwei Mausmodellen und einem Rattenmodell der Huntington-Krankheit im Gange. Das Testen von Medikamenten in mehreren Mausmodellen hilft, „falsch-positive“ Ergebnisse zu verhindern, um sicherzustellen, dass nur die besten Medikamente in klinische Studien am Menschen gelangen.

12:01 Uhr – Graham Bilbe arbeitet für den Pharmariesen Novartis, die ein Medikament namens Mavoglurant testen, das Rezeptoren für den Gehirnbotenstoff Glutamat blockiert

12:04 Uhr – Bilbe: Manchmal sind jahrzehntelange Arbeit erforderlich, um zu beweisen, dass ein Medikament es wert ist, am Menschen getestet zu werden

12:07 Uhr – Bilbe: Eine Überaktivität des Glutamatsystems soll an vielen Krankheiten beteiligt sein

12:13 Uhr – Bilbe: Aus den unerwünschten Bewegungen, die Parkinson-Medikamente verursachen können, schloss Novartis, dass Glutamat-Blocker bei HD wirken könnten

12:16 Uhr – Bilbe: Mavoglurant zeigte Vorteile in einer kleinen Parkinson-Studie und wird in größere Studien überführt

12:27 Uhr – Bilbe: Die Novartis-Studie mit Mavoglurant für HD-Bewegungssymptome ist gerade abgeschlossen worden, und die Daten werden gerade analysiert

14:14 Uhr – CHDI hat Christina Sampaio als Chief Clinical Officer eingestellt – gute Nachrichten, denn sie hat viel Erfahrung mit Medikamentenstudien

14:18 Uhr – Sampaio: Um bei der Entwicklung von Medikamenten für HD erfolgreich zu sein, müssen wir Kapitel abschließen und Studien mit gescheiterten Medikamenten nicht wiederholen

14:21 Uhr – Sampaio: Wir sollten nicht versuchen, die längsten und größten Studien durchzuführen, die wir können, sondern intelligente Studien

14:41 Uhr – Sampaio: Andere Krankheiten liefern Erkenntnisse für HD – RNAi-Studien bei Duchenne-Muskeldystrophie helfen uns, die Technik zu verstehen

14:48 Uhr – Sampaio: Kommende Studien werden sich wahrscheinlich auf Menschen mit HD-Symptomen konzentrieren, weil dort der Behandlungserfolg gemessen werden kann.

14:50 Uhr – Sampaio: Wenn andere Krankheiten als Maßstab dienen, benötigen wir möglicherweise mehrere Behandlungen, um HD anzugehen. VIELE Ansätze werden getestet!

14:57 Uhr – Sarah Tabrizi (University College London) und ihr Team haben die Beobachtungsstudie TRACK-HD abgeschlossen, die für 3 Jahre geplant war

14:58 Uhr – Tabrizi: „Ein Mangel an grundlegendem Verständnis ist nicht länger der limitierende Faktor bei der Suche nach Behandlungen für HD“

15:18 Uhr – Tabrizi: Veränderungen im Gehirn, die mit MRT sichtbar sind, können vorhersagen, ob jemand Symptome entwickeln wird – Studien sollten MRT einschließen

15:25 Uhr – Tabrizi: Die 3-Jahres-Daten von Teilnehmern an TRACK-HD sind brandaktuell und offenbaren Veränderungen, die in HD-Studien verwendet werden könnten

15:29 Uhr – Tabrizi: Trotz Veränderungen im Gehirn von Menschen mit HD-Mutationen können sie jahrelang kompensieren und sich ziemlich normal verhalten

15:37 Uhr – Tabrizi: Eine neue Studie, TrackOn>HD, wird versuchen zu verstehen, wie die Gehirne von Menschen mit HD-Mutationen nach Verlust kompensieren

16:10 Uhr – Mark Guttman (Centre for Movement Disorders) stellt die provokante Frage – „Wann beginnen HD-Symptome?“

16:24 Uhr – Guttman: Ärzte diagnostizieren den „HD-Beginn“ basierend auf abnormalen Bewegungen. Es ist oft schwierig, sicher zu sein; Unsicherheit kann sehr beunruhigend sein. Viele von HD betroffene Menschen und Familien berichten von einem „Spektrum“ von Symptomen vor der „offiziellen“ Diagnose.

16:37 Uhr – Guttman fragt, ob wir dieses Spektrum zu den diagnostischen Kriterien zählen sollten, einschließlich Dingen wie MRT-Scans. Ein Vorteil davon könnte eine frühere Behandlung ermöglichen – wenn wir wirksame Medikamente finden können

16:40 Uhr – Guttman: Eine Gruppe von Klinikern, Wissenschaftlern und Patientenvertretern arbeitet daran, diese Möglichkeit zu prüfen

16:58 Uhr – Michael Hayden (University of British Columbia): Viele neue genetische HD-Diagnosen werden jetzt bei Menschen über 60 Jahren gestellt. Viele Menschen wissen nicht, dass sie gefährdet sind.

16:59 Uhr – Hayden: Aufgrund der steigenden Lebenserwartung können Menschen, die früher an Altersschwäche gestorben wären, jetzt lange genug leben, um HD zu bekommen

17:00 Uhr – Prävalenz ist der Name, den Wissenschaftler dafür verwenden, wie viele Menschen zu einem bestimmten Zeitpunkt von einer Krankheit betroffen sind.

17:01 Uhr – Hayden: Die wahre Prävalenz der Huntington-Krankheit ist wahrscheinlich viel höher als bisher angenommen

17:03 Uhr – Hayden: Ein zunehmendes Bewusstsein für HD hat auch mehr von HD betroffene Menschen in medizinische Behandlung gebracht

17:05 Uhr – Hayden: Eine gründliche Suche in British Columbia zeigt, dass die Prävalenz doppelt so hoch ist wie bisher angenommen – mindestens 1 von 6.800

17:06 Uhr – Hayden: Das bedeutet, dass bis zu einer von tausend Personen in BC ein Risiko von 25 % oder 50 % hat

17:16 Uhr – Hayden: Diese Veränderungen werden erfordern, dass wir besser in der Diagnose von HD werden und bedeuten, dass mehr Mittel für die HD-Versorgung benötigt werden.

17:42 Uhr – Simon Noble enthüllt das Logo von CHDI – einen Baum aus Molekülen, der HD-Familien, Verbundenheit und Medikamente repräsentiert!

18:02 Uhr – HDBuzz-Redakteure Jeff und Ed beschreiben HDBuzz der Therapiekonferenz, während wir schreiben

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• Unser Artikel zur HD-Prävalenz
• Unser Artikel über KMO-Inhibitoren