HD Therapeutics Conference 2012 Aktualisierungen: Tag 1

Unser erster Tagesbericht von der jährlichen Huntington-Krankheit Therapeutics Conference in Palm Springs, Kalifornien. Wir werden euch in den nächsten zwei Tagen Live-Updates via Twitter liefern. Ihr könnt @HDBuzzFeed twittern oder eine E-Mail an palmsprings@hdbuzz.net senden mit euren Fragen, Kommentaren und Anfragen.

Montag, 27. Februar 2012

17:02 Uhr – Die Huntington-Krankheit Therapeutics Conference hat offiziell begonnen. Ed und Jeff werden jeden Tag twittern

17:06 Uhr – Dr. Robert Pacifici eröffnet die Konferenz. Er beleuchtet die vielen „unmöglichen“ Fragen, die die Wissenschaft bei HD bereits beantwortet hat

17:00 Uhr – CHDI Chief Scientific Officer Robert Pacifici fragt – was sind die verbleibenden provokanten Fragen in der Huntington-Krankheitsforschung?

Dienstag, 28. Februar 2012

9:05 Uhr – Guten Morgen aus Palm Springs. Die wissenschaftlichen Sitzungen der HD Therapeutics Conference beginnen gleich.

9:20 Uhr – Die erste Sitzung befasst sich mit Systembiologie – dem Einsatz leistungsstarker Technologie, um riesige Datenmengen zu sammeln und zu analysieren, um HD besser zu verstehen.

9:25 Uhr – Leroy Hood (Institute for Systems Biology): Wissenschaftler sollten mit Mathematikern, Ingenieuren und Physikern zusammenarbeiten, um die besten Fortschrittschancen zu haben.

9:40 Uhr – Hood: Wir sollten in der Lage sein, chemische „Fingerabdrücke“ im Blut zu entwickeln, um Gehirnerkrankungen zu diagnostizieren und zu überwachen.

9:47 Uhr – Hood: Wir können jetzt das gesamte Genom von Menschen sequenzieren, um nach Genen zu suchen, die beeinflussen könnten, wann und wie die Huntington-Krankheit Menschen betrifft.

10:05 Uhr – Keith Elliston ist der neue Vizepräsident für „Systembiologie“ bei CHDI – oder die Wissenschaft vom Verständnis ganzer biologischer Systeme.

10:00 Uhr – Elliston: Alle Veränderungen, die wir bei HD-Patienten sehen, sind auf eine einzige Mutation zurückzuführen, was uns helfen sollte, die Krankheit zu verstehen.

10:20 Uhr – Elliston: CHDI’s Strategie zur Entwicklung von HD-Behandlungen wird die Systembiologie und das tiefe Verständnis, das sie mit sich bringen kann, umfassend nutzen.

10:22 Uhr – CHDI ist die gemeinnützige Biotech-Firma hinter der Konferenz und die größte HD-Forschungsorganisation. Wir werden später ihre Top-Wissenschaftler interviewen.

10:24 Uhr – Elliston: Es gibt so etwas wie ein perfektes Krankheitsmodell nicht. Wir müssen das Beste aus jedem Modell herausholen – und die Patienten nicht vergessen.

10:39 Uhr – CHDI entwickelt eine „Karte“ aller Veränderungen bei HD, beginnend mit der Funktion von Synapsen – chemischen Verbindungen zwischen Neuronen.

10:43 Uhr – Elliston: Arbeitet daran sicherzustellen, dass HD-Forscher Zugang zu so vielen Informationen wie möglich haben, anstatt Dinge privat zu halten.

11:30 Uhr – Jim Gusella (Massachusetts General Hospital in Boston): Die kleinere der beiden CAG-Repeat-Längen einer Person beeinflusst den Krankheitsbeginn nicht. Siehe unseren Artikel dazu: „Neue Analyse deutet darauf hin, dass die ‚kurze‘ CAG-Länge doch keine Rolle spielt“

11:58 Uhr – Gusella: Sein Team untersucht das gesamte Genom von HD-Patienten, um andere Gene zu finden, die HD-Symptome verändern könnten.

12:26 Uhr – Gusella: Einige der Gene, die beschrieben wurden, um das Alter zu verändern, in dem Menschen HD-Symptome erleben, könnten falsch sein; neue Studien laufen.

12:33 Uhr – Hanchuan Peng (Howard Hughes Medical Institute) untersucht die Form von Gehirnen auf der Ebene einzelner Zellen. Könnte dies der HD-Forschung helfen?

14:31 Uhr – Melissa Moore (University of Massachusetts Medical School): Das RNA-„Botenmolekül“, das Zellen anweist, Huntingtin-Protein herzustellen, könnte an sich Probleme verursachen.

14:33 Uhr – Moore: Zellen verfügen über Qualitätskontrollmechanismen für RNA-Botenmoleküle. Könnten wir diese verbessern, um Schäden bei HD zu reduzieren?

14:51 Uhr – Moore: RNA-Medikamente, die derzeit bei Mukoviszidose/Duchenne-Muskeldystrophie getestet werden, könnten sich als nützlich für HD erweisen.

15:01 Uhr – Moore: Es gibt viele mögliche Wege, wie Medikamente die Produktion von Huntingtin-Protein reduzieren könnten. Gen-Silencing durch die Hintertür?

15:22 Uhr – Naoko Tanese (New York University School of Medicine): Neue Rolle für das Huntingtin-Protein. Es fungiert wie ein Bus, der RNA-Moleküle in der Zelle transportiert.

15:36 Uhr – Tanese: Eines der RNA-Moleküle, die das Protein in der Zelle transportiert, ist die Huntingtin-RNA. Huntingtin fährt seinen eigenen Bus!

16:07 Uhr – Lisa Ellerby (The Buck Institute for Age Research) untersucht die chemische Modifikation des Huntingtin-Proteins – winzige Markierungen, die dessen Ort und Funktion verändern.

16:17 Uhr – Ellerby: Mehr „Phospho“-Gruppen an das Huntingtin-Protein anzubringen, könnte es weniger toxisch machen. Aber gibt es Medikamente, die das können?

16:37 Uhr – Dimitri Krainc (Massachusetts General Hospital): untersucht die Modifikation des Huntingtin-Proteins, die es zum „Mülleimer“ der Zelle leitet und es so aus den Zellen entfernt.

16:53 Uhr – Krainc: Von CHDI entwickelte Medikamente, die den Transport des mutierten Huntingtin-Proteins zum „Müll“ erhöhen, wirken in Zellen.

17:19 Uhr – Marcy MacDonald (Massachusetts General Hospital) und ihre Gruppe stellen Eimer voll gereinigtem Huntingtin-Protein für Studien her – harte Arbeit, aber sehr nützlich für die Forschung.

17:36 Uhr – MacDonald: Das Hinzufügen von „Phospho“-Gruppen zum Huntingtin-Protein könnte gut oder schlecht sein; wir brauchen mehr Informationen, um zu entscheiden, was wir anvisieren sollen.

Schlussfolgerungen zum Sonnenuntergang

Die Morgensitzung erinnerte uns daran, dass wir uns merken müssen, dass praktisch jede Zelle und jedes Molekül in unserem Körper auf irgendeine Weise mit jedem anderen verbunden ist. Sich ausschließlich auf die Änderung einer Sache zu konzentrieren, ohne die Dominoeffekte dieser Änderungen zu berücksichtigen, könnte zu unvorhersehbaren Ergebnissen führen. Am Nachmittag hörten wir einige interessante Ideen, wie Zellen das mutierte Huntingtin-Protein – das Molekül im Zentrum des Schadensnetzwerks bei HD – produzieren und „markieren“ und wie wir diese Veränderungen zu unserem Vorteil feinabstimmen könnten.

Mehr erfahren

• Schreib uns eine E-Mail an palmsprings@hdbuzz.net
• @HDBuzzFeed auf Twitter
• CHDI Foundation, die gemeinnützige Organisation hinter der Therapeutics Conference
• Unser Artikel über die Auswirkungen der „kurzen“ CAG-Repeat-Länge auf den HD-Beginn
• Peng Labor, Hanchuan Pengs Labor am Howard Hughes Medical Institute