Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 3

Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 3

Lesen Sie unsere Live-Tweet-Zusammenstellung von klinischen Studien und wissenschaftlicher Forschung zur Huntington-Krankheit von Tag 3 des 2024 HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2024

Dr Rachel Harding und Dr Sarah Hernandez12. August 2024

Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 1

Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 1

Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zur Huntington-Krankheit von Tag 1 des 2024 HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2024

Dr Rachel Harding, Dr Tamara Maiuri und Dr Sarah Hernandez10. August 2024

Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 2

Hereditary Disease Foundation (HDF) Konferenz 2024 – Tag 2

Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zur Huntington-Krankheit von Tag 2 des 2024 HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2024

Dr Tamara Maiuri, Dr Sarah Hernandez und Dr Rachel Harding10. August 2024

Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515

Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515

Im Bereich der Huntington-Therapie gibt es weitere gute Nachrichten, denn wir haben positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics zu ihrem kleinen Molekül SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auch auf somatische Expansion abzielt.

Dr Sarah Hernandez12. Juli 2024

Anschnallen: Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in klinischer Phase I/II-Studie zu verlangsamen

Anschnallen: Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in klinischer Phase I/II-Studie zu verlangsamen

Weitere gute Nachrichten für die Huntington-Gemeinschaft von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher zu sein scheint und Hinweise für eine Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt

Dr Rachel Harding11. Juli 2024

Gute Neuigkeiten von der Studie "SELECT-HD" von Wave Life Sciences

Gute Neuigkeiten von der Studie "SELECT-HD" von Wave Life Sciences

Die Ergebnisse der klinischen Studie "SELECT-HD" liegen vor und bringen ermutigende Neuigkeiten für diese allelselektive, Huntingtin-senkende Therapie.

Dr Rachel Harding26. Juni 2024

Kein Wendepunkt nötig für PTC-518

Kein Wendepunkt nötig für PTC-518

PTC Therapeutics teilte 12-Monats-Daten aus der PIVOT-HD-Studie mit, in der das orale HTT-Senkungsmedikament PTC-518 getestet wird. Die Studie wurde zur Bewertung der Sicherheit durchgeführt.

Dr Sarah Hernandez21. Juni 2024

SURVEYOR öffnet die Tür für Medikamente zur Behandlung der Kognition

SURVEYOR öffnet die Tür für Medikamente zur Behandlung der Kognition

Sage Therapeutics gab die Ergebnisse der SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Veränderungen bei Huntington-Patienten untersucht und die kurzfristige Sicherheit von Dalzanemdor getestet wurden. Weitere Studien sind geplant.

Dr Leora Fox12. Juni 2024

Der VIP-Bereich Gehirn und wie man hineinkommt

Der VIP-Bereich Gehirn und wie man hineinkommt

Neue Arbeiten zweier Gruppen verbessern die Modellierung der Blut-Hirn-Schranke und könnten die Verfügbarkeit von Wirkstoffen im Gehirn verbessern. Ein Grundbaustein für Huntington-Forschung und Medikamentenentwicklung.

Dr Sarah Hernandez10. Juni 2024

Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente zielen auch auf CAG-Verlängerungen

Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente zielen auch auf CAG-Verlängerungen

Überraschenderweise verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion des HTT-Gens. In einer neuen Studie (in einer Petrischale) wurde das Gen PMS1 als Schlüsselfigur bei der Verlangsamung der CAG-Expansion identifiziert.

Dr Sarah Hernandez21. Mai 2024

Ein Streusel guter Nachrichten für die Behandlung der Chorea in der Huntington-Krankheit

Ein Streusel guter Nachrichten für die Behandlung der Chorea in der Huntington-Krankheit

Eine neue Form des Chorea-Medikaments Valbenazin (INGREZZA) wurde von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) für Personen zugelassen, die Schwierigkeiten beim Schlucken von Tabletten haben.

Dr Leora Fox 4. Mai 2024

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