Enttäuschende Ergebnisse bei Wave's PRECISION-HD1 und -HD2-Studien
Wave Life Sciences teilt mit, dass die beiden PRECISION-HD-Studien der Phase 1b/2a leider keinen Erfolg bei der Huntingtin-Verminderung erzielen konnten.
Von Dr Rachel Harding und Dr Leora Fox 1. April 2021 Bearbeitet von Dr Rachel Harding Übersetzt von Rebecca Ursprünglich veröffentlicht am 30. März 2021
Weitere traurigen Nachrichten für die Huntington-Gemeinschaft gab es diese Woche mit der Bekanntgabe durch Wave Life Sciences, dass sie die Forschung an ihren vielversprechenden ASOs einstellen werden. Sie sollten ganz gezielt die Verringerung des mutierten Huntingtins bewirken und dessen Wildform unberührt lassen. Zuletzt wurden 2 Phase-1b/2a-Studien am Menschen durchgeführt. Jetzt gab Wave bekannt, dass sie mit den hier untersuchten ASOs nicht mehr weiter arbeiten werden, allein die Forschung an einem dritten, chemisch abgewandelten ASO wird fortgeführt.
Was ist passiert?
Am 29. März gab Wave in einer Pressemitteilung bekannt, dass sich die Konzentration an mutiertem Huntingtin während der Studie PRECISION-HD2 durch die Gabe des Medikamentes WVE-120102 nicht messbar verringern ließ. Die abschließende Auswertung der Studie PRECISION-HD1 mit dem Medikament WVE-120101 dauert noch an, allerdings zeichnet sich jetzt bereits ab, dass es hier genauso aussieht. Daher wird Wave mit den beiden Wirkstoffen keine weiteren Studien durchführen und auch die Open-Label-Verlängerungsstudien werden nach einem finalen Gesundheitscheck beendet.
Was macht Wave als Nächstes?
Das Medikament WVE-003 wird laut der Pressemitteilung weiterentwickelt. Ein veränderter chemischer Aufbau soll hier für eine bessere Wirksamkeit sorgen. Die Phase-1b/2a-Studie mit diesem Wirkstoff wird Ende 2021 beginnen. Wie auch bei den anderen beiden Studien werden mögliche Teilnehmende eine spezielle Genstruktur über das mutierte Huntington-Gen hinaus aufweisen müssen, einen sogenannten SNP. Etwa 40% der Mutationsgenträger sollen diesen SNP aufweisen, jede/r Freiwillige muss bei der Erstuntersuchung zur Studie einen Bluttest machen, um zu sehen, ob er/sie zu diesen 40% gehört. Teilnehmenden aus PRECISION-HD1 und 2 soll eine solche Erstuntersuchung auch angeboten werden.
Gibt es Verbindungen zu der Bekanntgabe von (Roche/Genentech vor einer Woche)[https://de.hdbuzz.net/300]?
Es gibt keinen Zusammenhang, es handelt sich um unterschiedliche Medikamente, die sich wiederum in unterschiedlichen Studienphasen befanden. Bei Tominersen von Roche konnte eine Huntingtin-Verminderung bereits nachgewiesen werden, dennoch wurde die laufende Phase-3-Studie nun abgebrochen. Weitere Details zu den Gründen hierzu sind leider noch nicht bekannt.
